Исследователи сообщили о первом успехе редактирования оснований ДНК

N+1Наука

Редактирование оснований ДНК впервые помогло пациентам с семейной гиперхолестеринемией

Клинические испытания продолжаются

Олег Лищук

8b5a9fdeba38d3adac0701170170fcf6.jpg
Принцип действия препарата. N + 1; Scott B Vafai et al. / AHA 2023 / Verve Therapeutics

Британские и новозеландские исследователи сообщили о первом успехе редактирования оснований ДНК в лечении наследственной гиперхолестеринемии. После однократного введения терапевтической дозы препарата снижение уровня «плохого» холестерина у пациентов составило до 55 процентов. При этом у двух из них за период наблюдения произошел инфаркт миокарда, в одном случае — фатальный. Промежуточные результаты первой фазы клинических испытаний авторы представили на научных сессиях Американской кардиологической ассоциации AHA 2023 в Филадельфии.

Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГеСГХС) — аутосомно-доминантное заболевание, при котором из-за мутации одного гена в крови повышается уровень холестерина липопротеидов низкой плотности (ЛПНП-ХС, в обиходе его часто называют «плохим» холестерином). Это заболевание наблюдается примерно у одного человека из 220 и часто остается невыявленным, поскольку длительно протекает бессимптомно. При этом ГеСГХС способствует развитию ускоренной атеросклеротической болезни сердца и сосудов, а следовательно, ишемической болезни сердца, инфаркта миокарда и инсульта. Без лечения, начатого в раннем возрасте, риск коронарного события (нестабильной стенокардии, инфаркта, сердечной смерти) достигает 50 процентов к 50 годам у мужчин и 30 процентов к 60 годам у женщин. В 85–90 процентах случаев ГеСГХС связана с мутацией гена рецептора ЛПНП (LDL-R), в 5–15 процентах — компонента ЛПНП аполипопротеина B (apoB) и в 1–5 процентах — пропротеиновой конвертазы субтилизин-кексинового типа 9 (PCSK9), которая удаляет LDL-R из клеток.

В поисках эффективного метода лечения ГеСГХС американская биотехнологическая компания Verve Therapeutics воспользовалась технологией редактирования оснований, разработанной на основе системы CRISPR-Cas в лаборатории Дэвида Лю (David Liu) в Гарвардском университете. Экспериментальный препарат VERVE-101 содержит направляющую РНК, которая распознает искомую последовательность в гене

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Ионный кубит заставили работать по циклу Стирлинга Ионный кубит заставили работать по циклу Стирлинга

Намеренная дефазировка увеличила КПД квантового двигателя на два процента

N+1
Почему термос перестал держать тепло: 3 житейских способа восстановить изоляцию Почему термос перестал держать тепло: 3 житейских способа восстановить изоляцию

Как починить термос, чтобы он снова радовал горячими напитками

ТехИнсайдер
Как люди! Обезьяны могут интуитивно «предугадывать мысли» людей Как люди! Обезьяны могут интуитивно «предугадывать мысли» людей

Способны ли обезьяны интуитивно «читать мысли» других существ?

ТехИнсайдер
Гиперответственность или низкая самооценка: почему мы испытываем испанский стыд? Гиперответственность или низкая самооценка: почему мы испытываем испанский стыд?

Чем испанский стыд отличается от обычного стыда и почему мы его испытываем

ТехИнсайдер
От жуткого хоррора до ироничной пародии: как кино переосмысливает классические сказки на новый лад От жуткого хоррора до ироничной пародии: как кино переосмысливает классические сказки на новый лад

Оригинальные проекты, переосмысливающие классические сказки в неожиданном ключе

Правила жизни
Абьюз партнера, бедность и страхи: почему на самом деле женщины делают аборты Абьюз партнера, бедность и страхи: почему на самом деле женщины делают аборты

Почему женщины решаются прервать беременность, как это решение влияет на них?

Forbes
«Пережитки большой войны» «Пережитки большой войны»

Как опыт XX века изменил восприятие вооруженных конфликтов

N+1
Заносить перо в рану Заносить перо в рану

Альбер Лондр — классик французской расследовательской журналистики

Дилетант
Что скрывают панические атаки Что скрывают панические атаки

Вас замучили панические атаки, ипохондрия и другие страхи?

Psychologies
Психологи рассказали, почему нельзя задавать детям вопрос «Как дела в школе?» Психологи рассказали, почему нельзя задавать детям вопрос «Как дела в школе?»

Как спросить ребенка о его прошедшем дне, чтобы он дал честный ответ?

Inc.
5 самых частых причин развода: когда его можно избежать 5 самых частых причин развода: когда его можно избежать

Когда стоит оценить ситуацию и понять, как можно сохранить брак — и надо ли

Psychologies
Практические вопросы: Системы антиблокировки и стабилизации Практические вопросы: Системы антиблокировки и стабилизации

Система ABS увеличивает тормозной путь или уменьшает его? Полезна ли ESP?

4x4 Club
Управляемая мутация против продовольственного кризиса Управляемая мутация против продовольственного кризиса

«Геномный прыжок» и с чем его едят

Наука
Как оставаться активным во время депрессии: 5 рекомендаций Как оставаться активным во время депрессии: 5 рекомендаций

Как быть активным, если из-за депрессии совсем нет сил?

Psychologies
5 видов психотерапии, которые помогут практически с любой проблемой 5 видов психотерапии, которые помогут практически с любой проблемой

Как сделать правильный выбор среди множества направлений психотерапии?

Psychologies
От Бэкона до Бэнкса: британская научная культура и принцип «общего блага» От Бэкона до Бэнкса: британская научная культура и принцип «общего блага»

Начиная с XVII века, Англия гордилась своими учеными и их научными достижениями

Знание – сила
Странствие по странностям Странствие по странностям

Все ли со мной в порядке? Почему мои близкие так странно себя ведут?

Psychologies
Как не нарваться на контрафакт. Почему сейчас так важно покупать оригинал Как не нарваться на контрафакт. Почему сейчас так важно покупать оригинал

Эксперты объяснили, чем грозит покупка неоригинальных запчастей

РБК
Правила игры: как и зачем внедрять геймификацию в работу сотрудников Правила игры: как и зачем внедрять геймификацию в работу сотрудников

Как грамотно встроить элементы геймификации в систему мотивации персонала

Forbes
10 цитат Оливера Сакса, которые изменят ваше представление о сознании человека 10 цитат Оливера Сакса, которые изменят ваше представление о сознании человека

Как опыт общения с людьми меняет представление о сознании человека

Psychologies
Вы не тот, кем кажетесь: 7 признаков Вы не тот, кем кажетесь: 7 признаков

Когда ваши мысли о себе являются ошибочными и как они мешают вам развиваться

Psychologies
Астероид Бенну. Что нам удалось о нем узнать? Астероид Бенну. Что нам удалось о нем узнать?

Чем примечателен астероид Бенну?

Наука и техника
Исследование: 57% россиян лично сталкивались с хейтерами в соцсетях Исследование: 57% россиян лично сталкивались с хейтерами в соцсетях

Статистика: каждый второй россиянин сталкивался с агрессией в интернете

Inc.
Срывы на диетах: почему так работает мозг и как с ним договориться Срывы на диетах: почему так работает мозг и как с ним договориться

Перепробовали много диет, но они не помогли, так как вы все время срывались?

Psychologies
Спасение утонувшего Спасение утонувшего

«Как заниматься сексом»: дежурная тинейджерская агитка

Weekend
Премия за самый короткий импульс света Премия за самый короткий импульс света

Как электроны связаны с современной наукой?

Наука и жизнь
Вот как в Хеттской империи сохраняли языковое богатство! Археологи установили ранее неизвестный язык Вот как в Хеттской империи сохраняли языковое богатство! Археологи установили ранее неизвестный язык

Хетты использовали мультикультурализм для достижения политической стабильности

ТехИнсайдер
Какие здания нравятся россиянам: ученые выяснили, что предпочтения людей не соответствуют реальному виду новостроек Какие здания нравятся россиянам: ученые выяснили, что предпочтения людей не соответствуют реальному виду новостроек

Создается ли архитектура для удовлетворения эстетических потребностей?

ТехИнсайдер
Евгений Стеблов: «Моя проба вышла настолько удачной, что когда Данелия ее увидел, то сразу сказал: «Где этот парень?» Евгений Стеблов: «Моя проба вышла настолько удачной, что когда Данелия ее увидел, то сразу сказал: «Где этот парень?»

Когда предлагают негодяев, отказываюсь даже за очень хорошие деньги

Караван историй
IPS или VA: какая матрица монитора лучше? IPS или VA: какая матрица монитора лучше?

Что лучше: IPS или VA матрица?

CHIP
Открыть в приложении