Исследователи сообщили о первом успехе редактирования оснований ДНК

N+1Наука

Редактирование оснований ДНК впервые помогло пациентам с семейной гиперхолестеринемией

Клинические испытания продолжаются

Олег Лищук

8b5a9fdeba38d3adac0701170170fcf6.jpg
Принцип действия препарата. N + 1; Scott B Vafai et al. / AHA 2023 / Verve Therapeutics

Британские и новозеландские исследователи сообщили о первом успехе редактирования оснований ДНК в лечении наследственной гиперхолестеринемии. После однократного введения терапевтической дозы препарата снижение уровня «плохого» холестерина у пациентов составило до 55 процентов. При этом у двух из них за период наблюдения произошел инфаркт миокарда, в одном случае — фатальный. Промежуточные результаты первой фазы клинических испытаний авторы представили на научных сессиях Американской кардиологической ассоциации AHA 2023 в Филадельфии.

Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГеСГХС) — аутосомно-доминантное заболевание, при котором из-за мутации одного гена в крови повышается уровень холестерина липопротеидов низкой плотности (ЛПНП-ХС, в обиходе его часто называют «плохим» холестерином). Это заболевание наблюдается примерно у одного человека из 220 и часто остается невыявленным, поскольку длительно протекает бессимптомно. При этом ГеСГХС способствует развитию ускоренной атеросклеротической болезни сердца и сосудов, а следовательно, ишемической болезни сердца, инфаркта миокарда и инсульта. Без лечения, начатого в раннем возрасте, риск коронарного события (нестабильной стенокардии, инфаркта, сердечной смерти) достигает 50 процентов к 50 годам у мужчин и 30 процентов к 60 годам у женщин. В 85–90 процентах случаев ГеСГХС связана с мутацией гена рецептора ЛПНП (LDL-R), в 5–15 процентах — компонента ЛПНП аполипопротеина B (apoB) и в 1–5 процентах — пропротеиновой конвертазы субтилизин-кексинового типа 9 (PCSK9), которая удаляет LDL-R из клеток.

В поисках эффективного метода лечения ГеСГХС американская биотехнологическая компания Verve Therapeutics воспользовалась технологией редактирования оснований, разработанной на основе системы CRISPR-Cas в лаборатории Дэвида Лю (David Liu) в Гарвардском университете. Экспериментальный препарат VERVE-101 содержит направляющую РНК, которая распознает искомую последовательность в гене

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

На Марсе нашли протяженные прибрежные осадочные отложения древнего океана На Марсе нашли протяженные прибрежные осадочные отложения древнего океана

Хотя поверхность Марса сухая, многие особенности рельефа ― древние речные дельты

N+1
Раз прошла такая пьянка Раз прошла такая пьянка

Выпивка на фоне автомобиля как жанр советской фотографии

Автопилот
Как организм слонов смог победить рак, и может ли человек достичь этого Как организм слонов смог победить рак, и может ли человек достичь этого

Генетическая загадка слонов: почему эти гиганты почти не болеют онкологией?

ТехИнсайдер
Поддастся даже самый упрямый питомец: как приучить кота к лотку Поддастся даже самый упрямый питомец: как приучить кота к лотку

Как приучить к лотку и котенка, и взрослого кота

ТехИнсайдер
Что вас бесит больше всего: психологический тест с выбором картинки Что вас бесит больше всего: психологический тест с выбором картинки

Пройдите тест и узнайте, от чего может исходить ваша агрессия!

ТехИнсайдер
Проповедники убийств Проповедники убийств

Жан-Поль Марат, Максимилиан Робеспьер и Жорж Дантон — идеологи террора

Дилетант
Каждый пятый житель России имеет опыт бездомности Каждый пятый житель России имеет опыт бездомности

20% россиян имеют опыт бездомности: они жили вне дома, у друзей или в хостелах

Forbes
На пороге сверхспособностей На пороге сверхспособностей

Может ли человек развить в себе сверхспособности?

Знание – сила
Мятежная Вандея Мятежная Вандея

В марте 1793 года во Франции начался Вандейский мятеж

Дилетант
Александр Олешко: «Гурченко этой фразой давала мне шанс исправить ситуацию...» Александр Олешко: «Гурченко этой фразой давала мне шанс исправить ситуацию...»

Александр Олешко — о Валентине Леонтьевой, любви к дикторам и телевидении

Коллекция. Караван историй
Какой была жизнь в гигантских дирижаблях довоенной эпохи Какой была жизнь в гигантских дирижаблях довоенной эпохи

Путешествие на "цеппелине" напоминало круиз на морском лайнере

ТехИнсайдер
Аттосекундное дело Аттосекундное дело

Пьер Агостини, Ференц Краус и Ан Люйе придумали, как разглядеть электрон

Наука
Сила в неправде: как и зачем нас дезинформируют Сила в неправде: как и зачем нас дезинформируют

Глава из книги «Новое Просвещение и борьба за свободу знания» Питера Кауфмана

Inc.
Да будет свет! Да будет свет!

Познакомимся с некоторыми особенностями катамарана Sól от Sunreef Yachts

Y Magazine
Практические вопросы: Системы антиблокировки и стабилизации Практические вопросы: Системы антиблокировки и стабилизации

Система ABS увеличивает тормозной путь или уменьшает его? Полезна ли ESP?

4x4 Club
Как правильно спать, чтобы все успевать, похудеть и чувствовать себя отдохнувшей Как правильно спать, чтобы все успевать, похудеть и чувствовать себя отдохнувшей

Простые правила здорового сна

VOICE
12 интересных фактов об Ан-2 — самолете, попавшем в книгу рекордов Гиннесса 12 интересных фактов об Ан-2 — самолете, попавшем в книгу рекордов Гиннесса

Биплан Ан-2 был принят в эксплуатацию 75 лет назад — и до сих пор востребован

Maxim
Выдвинуть диверсию: как растет число инсайдерских атак от рядовых пользователей Выдвинуть диверсию: как растет число инсайдерских атак от рядовых пользователей

С начала года количество атак инсайдеров выросло в 1,5 раза

Forbes
Королеву — под нож Королеву — под нож

Какой была жизнь и смерть Марии-Антуанетты

Дилетант
Как Леонид Утесов стал отцом советской эстрады Как Леонид Утесов стал отцом советской эстрады

Он выступал и перед красными, и перед белыми, его обожала вся страна

СНОБ
«Сейчас нам предстоит битва»: зачем японские женщины становились самураями «Сейчас нам предстоит битва»: зачем японские женщины становились самураями

Японист Ольга Лебедева рассказывает о трех самых знаменитых воительницах Японии

Forbes
Вампиры среди нас: 6 признаков энергетического «Дракулы» Вампиры среди нас: 6 признаков энергетического «Дракулы»

Такие люди иногда сами не подозревают, что паразитируют на окружающих

Psychologies
Монстры, гедонисты и бесконечно красивые моллюски: готико-романтический взгляд британских исследователей Монстры, гедонисты и бесконечно красивые моллюски: готико-романтический взгляд британских исследователей

Идейный фон и повседневность ученых прошлого

Знание – сила
Как избавиться от неприятного запаха в кухонной раковине: 5 проверенных годами методов Как избавиться от неприятного запаха в кухонной раковине: 5 проверенных годами методов

Как избавиться от ужасного запаха из труб?

ТехИнсайдер
Сабина Ахмедова Сабина Ахмедова

Сабина Ахмедова — почему круто быть госпожой своей жизни

Собака.ru
«Картинки в голове: И другие рассказы о моей жизни с аутизмом» «Картинки в голове: И другие рассказы о моей жизни с аутизмом»

Как лекарства облегчают жизнь людям с РАС

N+1
Из жизни моряка Из жизни моряка

Алессандро дель Гаудио провел свой первый сезон на новенькой 40‑метровой яхте

Y Magazine
E-SIM в часах: действительно ли она вам нужна E-SIM в часах: действительно ли она вам нужна

E-SIM действительно очень удобная функция, но так ли она нужна?

CHIP
Почему после ядерного взрыва в Хиросиме и Нагасаки уже живут люди, а Чернобыль до сих пор считается зоной отчуждения? Почему после ядерного взрыва в Хиросиме и Нагасаки уже живут люди, а Чернобыль до сих пор считается зоной отчуждения?

Почему в Хиросиме и Нагасаки уже проживают люди, а в Чернобыле еще нет?

ТехИнсайдер
«Принесшую сюрприз» ночную бабочку из Хорватии отнесли к новому роду и виду «Принесшую сюрприз» ночную бабочку из Хорватии отнесли к новому роду и виду

Энтомологи обнаружили новый род и вид ночных бабочек из Хорватии

N+1
Открыть в приложении