Исследователи сообщили о первом успехе редактирования оснований ДНК

N+1Наука

Редактирование оснований ДНК впервые помогло пациентам с семейной гиперхолестеринемией

Клинические испытания продолжаются

Олег Лищук

8b5a9fdeba38d3adac0701170170fcf6.jpg
Принцип действия препарата. N + 1; Scott B Vafai et al. / AHA 2023 / Verve Therapeutics

Британские и новозеландские исследователи сообщили о первом успехе редактирования оснований ДНК в лечении наследственной гиперхолестеринемии. После однократного введения терапевтической дозы препарата снижение уровня «плохого» холестерина у пациентов составило до 55 процентов. При этом у двух из них за период наблюдения произошел инфаркт миокарда, в одном случае — фатальный. Промежуточные результаты первой фазы клинических испытаний авторы представили на научных сессиях Американской кардиологической ассоциации AHA 2023 в Филадельфии.

Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГеСГХС) — аутосомно-доминантное заболевание, при котором из-за мутации одного гена в крови повышается уровень холестерина липопротеидов низкой плотности (ЛПНП-ХС, в обиходе его часто называют «плохим» холестерином). Это заболевание наблюдается примерно у одного человека из 220 и часто остается невыявленным, поскольку длительно протекает бессимптомно. При этом ГеСГХС способствует развитию ускоренной атеросклеротической болезни сердца и сосудов, а следовательно, ишемической болезни сердца, инфаркта миокарда и инсульта. Без лечения, начатого в раннем возрасте, риск коронарного события (нестабильной стенокардии, инфаркта, сердечной смерти) достигает 50 процентов к 50 годам у мужчин и 30 процентов к 60 годам у женщин. В 85–90 процентах случаев ГеСГХС связана с мутацией гена рецептора ЛПНП (LDL-R), в 5–15 процентах — компонента ЛПНП аполипопротеина B (apoB) и в 1–5 процентах — пропротеиновой конвертазы субтилизин-кексинового типа 9 (PCSK9), которая удаляет LDL-R из клеток.

В поисках эффективного метода лечения ГеСГХС американская биотехнологическая компания Verve Therapeutics воспользовалась технологией редактирования оснований, разработанной на основе системы CRISPR-Cas в лаборатории Дэвида Лю (David Liu) в Гарвардском университете. Экспериментальный препарат VERVE-101 содержит направляющую РНК, которая распознает искомую последовательность в гене

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Астрономы впервые нашли пару из миллисекундного пульсара и обнаженной гелиевой звезды Астрономы впервые нашли пару из миллисекундного пульсара и обнаженной гелиевой звезды

Что приводит к возникновению систем с миллисекундными пульсарами?

N+1
Как выбрать и ухаживать за экошубой, чтобы она выглядела Как выбрать и ухаживать за экошубой, чтобы она выглядела

По каким критериям выбирать искусственную шубу и как потом за ней ухаживать?

VOICE
Известный по единственному крылу вид козодоев оказался гибридом Известный по единственному крылу вид козодоев оказался гибридом

Как ученые раскрыли одну из главных орнитологических загадок спустя 35 лет

N+1
Гонимая и ненагражденная Гонимая и ненагражденная

Почему Лиза Мейтнер так и не получила Нобелевскую премию

Знание – сила
«Поел морковки и пожелтел»: какие витамины нам не нужны «Поел морковки и пожелтел»: какие витамины нам не нужны

Какими рисками чревато расхожее «попей витаминчиков», откуда взялась эта мода?

РБК
Переменное напряжение Переменное напряжение

ВЧ-мобиль – неосуществленный проект сороковых годов

Автопилот
Что такое мьюинг — для чего, как делать и есть ли эффект Что такое мьюинг — для чего, как делать и есть ли эффект

Разбираемся, влияет ли положение языка на овал лица и положение зубов

РБК
Приятно познакомиться: 6 вещей, которые ты должна знать о своей зубной щетке Приятно познакомиться: 6 вещей, которые ты должна знать о своей зубной щетке

Как правильно выбрать, использовать и ухаживать за зубной щеткой?

VOICE
В регби без травм и через Госуслуги: у жесткого вида спорта будет безопасная версия В регби без травм и через Госуслуги: у жесткого вида спорта будет безопасная версия

Как сделать регби более популярным у молодежи?

Forbes
Мария Александрова, Владислав Лантратов: «Это и есть тот самый дух, который не воспринимает слова «нет» Мария Александрова, Владислав Лантратов: «Это и есть тот самый дух, который не воспринимает слова «нет»

Мария Александрова и Владислав Лантратов — о Большом театре, балете и травмах

Коллекция. Караван историй
Как малому бизнесу стать инвестором: какие есть доступные инструменты и способы Как малому бизнесу стать инвестором: какие есть доступные инструменты и способы

Инструменты, которые изменят для малого бизнеса представление об инвестировании

Inc.
Полезное устройство для кухни и не только: 6 необычных методов использования сита в быту Полезное устройство для кухни и не только: 6 необычных методов использования сита в быту

Скорее записывайте или запоминайте эти лучшие лайфхаки с ситом!

ТехИнсайдер
Проверьте себя за минуту: 8 факторов, которые указывают на риск развития сахарного диабета Проверьте себя за минуту: 8 факторов, которые указывают на риск развития сахарного диабета

Как определить, что у вас может быть сахарный диабет?

Psychologies
Компактное застолье Компактное застолье

Даже на небольшой кухне должно быть место, где можно уютно позавтракать

Лиза
Как в детстве, но лучше. Топ игр для автомобилистов на VK Play Как в детстве, но лучше. Топ игр для автомобилистов на VK Play

Игры для автолюбителей: от гоночных аркад до симулятора водителя автобуса

РБК
Мини-скот: когда россияне начнут есть мух и кого ими уже кормят Мини-скот: когда россияне начнут есть мух и кого ими уже кормят

Где уже используется продукция из мух и будем ли мы с вами их есть?

Forbes
5 сигналов, что вы газлайтите самого себя 5 сигналов, что вы газлайтите самого себя

Как выглядит газлайтинг самого себя?

Psychologies
Ксения Кузнецова: «Если мне что-то не нравится, начинаю над этим работать» Ксения Кузнецова: «Если мне что-то не нравится, начинаю над этим работать»

Ксения Кузнецова – о горах, доме без углов, восприятии своей внешности и счастье

Здоровье
Записки отельера: как обносят мини-бары Записки отельера: как обносят мини-бары

Как отели зарабатывают на услуге мини-бара

Правила жизни
«Театр — сообщество любителей винила» «Театр — сообщество любителей винила»

Константин Хабенский — о том, что сделано за два года в МХТ

OK!
Помните Макдоналдс? Вот как чизбургер и наггетсы связаны с вашей личностью! Помните Макдоналдс? Вот как чизбургер и наггетсы связаны с вашей личностью!

Заказ определенного блюда может многое рассказать о том, какой вы человек

ТехИнсайдер
Как приготовить идеальный стейк: научный советы Как приготовить идеальный стейк: научный советы

Как превратить простой кусок мяса в шедевр

ТехИнсайдер
Высокая певческая форманта в голосах мальчиков понравилась женской аудитории Высокая певческая форманта в голосах мальчиков понравилась женской аудитории

И мужчины, и женщины распознают высокую певческую форманту в голосах

N+1
Путешествие в науку Путешествие в науку

В самом сердце Сибири расположен всемирно известный Академгородок

Отдых в России
Человек тигру не друг! Узнайте историю львов-людоедов из Цаво Человек тигру не друг! Узнайте историю львов-людоедов из Цаво

Ночью тишина над рекой Цаво прерывалась криками

ТехИнсайдер
Оксана Кириллова: «Виланд». Первая часть трилогии Оксана Кириллова: «Виланд». Первая часть трилогии

Отрывок из романа, связывающего Германию 1930-х и Россию 1990-х

СНОБ
Монстры, гедонисты и бесконечно красивые моллюски: готико-романтический взгляд британских исследователей Монстры, гедонисты и бесконечно красивые моллюски: готико-романтический взгляд британских исследователей

Идейный фон и повседневность ученых прошлого

Знание – сила
Устали быть «жилеткой» для друзей и близких? 3 совета, как это изменить Устали быть «жилеткой» для друзей и близких? 3 совета, как это изменить

Чрезмерное вовлечение в проблемы других людей может сыграть с вами дурную шутку

Psychologies
Как сделать так, чтобы борода росла быстрее Как сделать так, чтобы борода росла быстрее

Главный минус бороды в том, что она не может вырасти за один день

Maxim
Мал, да дорог Мал, да дорог

Что такое микрокемпы и почему они стали популярны

Robb Report
Открыть в приложении