Исследователи сообщили о первом успехе редактирования оснований ДНК

N+1Наука

Редактирование оснований ДНК впервые помогло пациентам с семейной гиперхолестеринемией

Клинические испытания продолжаются

Олег Лищук

8b5a9fdeba38d3adac0701170170fcf6.jpg
Принцип действия препарата. N + 1; Scott B Vafai et al. / AHA 2023 / Verve Therapeutics

Британские и новозеландские исследователи сообщили о первом успехе редактирования оснований ДНК в лечении наследственной гиперхолестеринемии. После однократного введения терапевтической дозы препарата снижение уровня «плохого» холестерина у пациентов составило до 55 процентов. При этом у двух из них за период наблюдения произошел инфаркт миокарда, в одном случае — фатальный. Промежуточные результаты первой фазы клинических испытаний авторы представили на научных сессиях Американской кардиологической ассоциации AHA 2023 в Филадельфии.

Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГеСГХС) — аутосомно-доминантное заболевание, при котором из-за мутации одного гена в крови повышается уровень холестерина липопротеидов низкой плотности (ЛПНП-ХС, в обиходе его часто называют «плохим» холестерином). Это заболевание наблюдается примерно у одного человека из 220 и часто остается невыявленным, поскольку длительно протекает бессимптомно. При этом ГеСГХС способствует развитию ускоренной атеросклеротической болезни сердца и сосудов, а следовательно, ишемической болезни сердца, инфаркта миокарда и инсульта. Без лечения, начатого в раннем возрасте, риск коронарного события (нестабильной стенокардии, инфаркта, сердечной смерти) достигает 50 процентов к 50 годам у мужчин и 30 процентов к 60 годам у женщин. В 85–90 процентах случаев ГеСГХС связана с мутацией гена рецептора ЛПНП (LDL-R), в 5–15 процентах — компонента ЛПНП аполипопротеина B (apoB) и в 1–5 процентах — пропротеиновой конвертазы субтилизин-кексинового типа 9 (PCSK9), которая удаляет LDL-R из клеток.

В поисках эффективного метода лечения ГеСГХС американская биотехнологическая компания Verve Therapeutics воспользовалась технологией редактирования оснований, разработанной на основе системы CRISPR-Cas в лаборатории Дэвида Лю (David Liu) в Гарвардском университете. Экспериментальный препарат VERVE-101 содержит направляющую РНК, которая распознает искомую последовательность в гене

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Мухи-журчалки начали точно подражать осам уже 33 миллиона лет назад Мухи-журчалки начали точно подражать осам уже 33 миллиона лет назад

Ученые обнаружили ископаемую муху-журчалку, которая подражала окраске ос

N+1
Основные принципы езды по снегу и льду Основные принципы езды по снегу и льду

Зимний офф-роуд — традиционная российская забава

4x4 Club
Зоолог впервые заснял самого крупного грызуна Австралии и Океании Зоолог впервые заснял самого крупного грызуна Австралии и Океании

Зоолог впервые запечатлел на фото и видео низинную мохнатую крысу

N+1
Как Дайана Найэд проплыла от Кубы до Флориды и установила мировой рекорд в 64 года Как Дайана Найэд проплыла от Кубы до Флориды и установила мировой рекорд в 64 года

«Фри-соло»: необычный, но захватывающий байопик

Forbes
5 фраз, которые мгновенно выдают неуверенного в себе человека — и как научиться звучать уверенно 5 фраз, которые мгновенно выдают неуверенного в себе человека — и как научиться звучать уверенно

Каких именно слов и выражений стоит избегать, чтобы речь звучала тверже

VOICE
Ведьма или чья-нибудь мама: почему актрис старше 40 лет ждет забвение в Голливуде Ведьма или чья-нибудь мама: почему актрис старше 40 лет ждет забвение в Голливуде

Как эйджизм по отношению к женщинам укоренился в кино

Forbes
Про напиток из цикория Про напиток из цикория

Есть время и место для кофе и есть время и место для цикория

Наука и жизнь
Сарматский церемониальный кинжал украсили в ханьской традиции Сарматский церемониальный кинжал украсили в ханьской традиции

Сергей Воронятов исследовал церемониальный кинжал из сарматского погребения

N+1
Редкий гривистый голубь долетел до восточного побережья Австралии Редкий гривистый голубь долетел до восточного побережья Австралии

Редкий гривистый голубь гнездится на островах от Юго-Восточной Азии до Меланезии

N+1
Интроекты XXI века: почему вы живете не своей жизнью Интроекты XXI века: почему вы живете не своей жизнью

«С моей жизнью что-то не так», «мне все не нравится» — знакомы ли вам эти фразы?

Psychologies
«Кто любой приказ толково понимает с полуслова»: более умные собаки могут воспринимать окружающий мир так же, как и люди «Кто любой приказ толково понимает с полуслова»: более умные собаки могут воспринимать окружающий мир так же, как и люди

Как собаки воспринимают мир?

ТехИнсайдер
6 вопросов, чтобы решиться на разрыв отношений с родственником 6 вопросов, чтобы решиться на разрыв отношений с родственником

Несколько подсказок тем, кто хочет прекратить отношения с близким

Psychologies
3 лучшие книги 2023 года по мнению Билла Гейтса 3 лучшие книги 2023 года по мнению Билла Гейтса

Какая литература вошла в топ-2023 Билла Гейтса

ТехИнсайдер
Квалифицированный заказчик: как получаются замечательные школьные здания Квалифицированный заказчик: как получаются замечательные школьные здания

Как получаются замечательные школьные здания

Наука
Как появилась технология распознавания текста: функция в смартфоне, благодаря которой мы забыли про ручной ввод Как появилась технология распознавания текста: функция в смартфоне, благодаря которой мы забыли про ручной ввод

Что происходит с системами распознавания текстов и документов сегодня

ТехИнсайдер
«Женщину хотят и презирают одновременно»: почему мужчины не переносят отказ в сексе «Женщину хотят и презирают одновременно»: почему мужчины не переносят отказ в сексе

Отрывок из книги «Секс в эпоху согласия»

Psychologies
«Отнеситесь к смене работы как к проекту»: как я в 52 года стала интернет-маркетологом «Отнеситесь к смене работы как к проекту»: как я в 52 года стала интернет-маркетологом

Наша героиня освоила новую специальность после 50 лет

VOICE
Выжившие в мерзлоте Выжившие в мерзлоте

Круглые черви провели в криоанабиозе 46 тыс. лет — и снова начали размножаться

Наука
Не просто игра Не просто игра

Учёные доказали, что настольные игры помогают развить математические способности

Здоровье
Однажды в Ростове Однажды в Ростове

История одного особняка

Новый очаг
Бытовой прибор Бытовой прибор

Как автолюбителя превратить в автопользователя

Автопилот
Червь сомнения: что рекордный экспорт муки говорит о проблемах аграриев Червь сомнения: что рекордный экспорт муки говорит о проблемах аграриев

У дальнейшего роста экспорта зерновой отрасли есть серьезные препятствия

Forbes
IPS или VA: какая матрица монитора лучше? IPS или VA: какая матрица монитора лучше?

Что лучше: IPS или VA матрица?

CHIP
Пухлая девочка в уродливых очках: как Билли Джин Кинг изменила себя, спорт и женщин Пухлая девочка в уродливых очках: как Билли Джин Кинг изменила себя, спорт и женщин

Как девочка из Калифорнии стала иконой для нескольких поколений женщин

Forbes
Солнце Тосканы Солнце Тосканы

«Темное прошлое» солнечного напитка вин санто, тосканского вина

Вокруг света
Про отцов и для отцов: 5 книг, которые помогут разобраться в детско-родительских отношениях Про отцов и для отцов: 5 книг, которые помогут разобраться в детско-родительских отношениях

Хотите узнать о роли отца в культурной традиции и вашей собственной жизни?

Psychologies
4 факта о торфяном виски, которые знают далеко не все ценители 4 факта о торфяном виски, которые знают далеко не все ценители

Многие ценители виски в конце концов приходят к сортам с с привкусом лыжной мази

Maxim
Записки отельера: как обносят мини-бары Записки отельера: как обносят мини-бары

Как отели зарабатывают на услуге мини-бара

Правила жизни
Осторожно, мода! Осторожно, мода!

Овердрессинг под запретом. Как научиться одеваться стильно и уместно

Лиза
Острые ощущения Острые ощущения

Они любят риск, покоряют вершины, но не могут остановиться. Что виной тому?

Здоровье
Открыть в приложении