Почему лекарства от спинальной мышечной атрофии такие дорогие?

N+1Hi-Tech

Укол ценой два миллиона: что происходит с лекарствами от спинальной мышечной атрофии

Полина Лосева

Wikimedia Commons contributors / CC BY-SA 4.0

В США одобрили к применению третий в мире препарат для лечения спинальной мышечной атрофии. На рынке ему предстоит конкурировать с самым дорогим лекарством в мире, доза которого стоит два миллиона долларов. Давайте разберемся, откуда берутся такие цены, что позволило сделать новый препарат дешевле и почему его появление — это, возможно, особенно хорошая новость для российских младенцев.

В начале августа 2020 года комиссия Минздрава одобрила включение лекарства от спинальной мышечной атрофии в Перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов. Семьи пациентов начали было праздновать победу — это означало бы, что цена на препарат упадет на четверть, а российские регионы получат дополнительный аргумент, чтобы выделить на него деньги. Однако Федеральная антимонопольная служба выступила против: по ее подсчетам, на всех денег не хватит. Биотехнологии вышли на новый уровень: современные препараты не могут позволить себе не только отдельные люди, но и целые государства. В чем здесь дело: в дорогостоящих технологиях или произволе фармацевтических компаний? И какую технологию придется придумать, чтобы этот рост цен остановить?

Дьявол в цифрах

Насколько дорогими вообще могут быть лекарства? Этот вопрос вновь стал актуален в мае 2019 года, когда компания «Новартис» (Novartis) объявила цену на свой новый генотерапевтический препарат от спинальной мышечной атрофии. Возможность снабдить нейроны пациента «здоровой» копией гена SMN1 и тем самым спасти эти клетки от гибели, а хозяина — от инвалидной коляски компания продает за 2,125 миллионов долларов. Столько за дозу лекарства еще никто никогда не просил.

Прежде пальма этого первенства принадлежала другому генотерапевтическому препарату, «Глибера», который помогал людям с недостаточностью липопротеинлипазы, проще говоря — учил клетки их сосудов и мышц захватывать липиды из кровотока. Он стоил около миллиона долларов и продержался на рынке с 2012 по 2017 год. Для многих пациентов эта сумма оказалась неподъемной, и за все время существования лекарства его получили лишь три десятка пациентов, из них большинство — бесплатно, в рамках клинических испытаний. В 2017 году компания-производитель сняла это лекарство с производства — проект так и не окупился.

Тем не менее, двумя годами позже «Новартис» не побоялась запросить за свой препарат «Золгенсма» в два раза больше. И теперь в списке дорогостоящих лекарств тот лидирует с отрывом в несколько раз. Строго говоря, сложно даже подсчитать, кто должен быть в этом рейтинге дальше — прочие лекарства могут претендовать на второе место, только если сложить стоимость всех доз, которые пациенту необходимы в течение года. Но и при таком подсчете стоимость самых дорогих лекарств оказывается не больше миллиона долларов в год. Что заставляет «Новартис» задирать планку еще выше? И почему компания рассчитывает, что ее рекордсмен окупится?

Адвокат дьявола

Здесь в дело вступает жестокий стратегический расчет. Деньги, которые пациент и его семья отдают за лекарство, должны покрыть не только себестоимость производства десятка миллилитров целебной жидкости и работу медсестры, которая ставит укол. Они должны отбить стоимость разработки этой жидкости — а компания-разработчик, которую позже купила «Новартис», еще в 2017 году декларировала расходы в 360 миллионов долларов. Чтобы «отбить» только их, фармкомпании нужно продать 180 инъекций.

Кроме того, эти деньги должны возместить свои расходы на разработку всех прочих лекарств от той же самой болезни, которые не сумели преодолеть порог клинических испытаний и выйти на рынок. А подобных провальных проектов у компаний обычно немало — в сумме они составляют не меньше 80 процентов среди всех, кто вступает в гонку за одобрение.

Наконец, должно остаться что-то и на будущее: кроме спинальной мышечной атрофии, в мире немало генетических болезней, и логично ожидать, что компания, успешно справившись с одной из них, будет применять свои наработки и для лечения других. А среди них, как всегда, четыре из пяти сорвутся на полпути, не дойдя до финиша.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Андрей Мельниченко — Forbes: «Рост цен на удобрения с лихвой перекрыл потери объемов» Андрей Мельниченко — Forbes: «Рост цен на удобрения с лихвой перекрыл потери объемов»

Андрей Мельниченко рассказал о том, как создавал свою бизнес-империю

Forbes
Слизевики и опухолевые клетки нашли выход из сложного лабиринта Слизевики и опухолевые клетки нашли выход из сложного лабиринта

Обнаруженный механизм навигации может оказаться общим для любых подвижных клеток

N+1
Теория невероятности: как выиграть автомобиль Теория невероятности: как выиграть автомобиль

Теория вероятностей работает безотказно. И вот почему

Популярная механика
50 коротких баек о чемпионатах мира по футболу 50 коротких баек о чемпионатах мира по футболу

Что порой происходило на чемпионатах мира по футболу

Maxim
Бежать нельзя остановиться. Почему спорт — это не панацея в борьбе со стрессом Бежать нельзя остановиться. Почему спорт — это не панацея в борьбе со стрессом

Почему спорт может стать не спасением, а источником стресса

Forbes
Из тюрьмы в бочку: куда делись миллиарды Сергея Полонского, да и были ли они? Из тюрьмы в бочку: куда делись миллиарды Сергея Полонского, да и были ли они?

Детективная история вокруг активов Сергея Полонского

Forbes
Идеальный список дел: как составить и следовать. 10 правил Идеальный список дел: как составить и следовать. 10 правил

Как правильно составить список, который поможет стать эффективнее

РБК
Почему Кремль заинтересован в либерализации Белоруссии Почему Кремль заинтересован в либерализации Белоруссии

Белорусское государство должно срочно выходить из политического тупика

СНОБ
Физики смоделировали поведение странных металлов Физики смоделировали поведение странных металлов

Модель температурной зависимости удельного сопротивления странных металлов

N+1
Искусственный интеллект победил человека в виртуальном воздушном бою Искусственный интеллект победил человека в виртуальном воздушном бою

Нейросетевой алгоритм победил в пяти боях из пяти

N+1
Капитан дальнего плавания. Как говорить с ребенком об отсутствующем папе Капитан дальнего плавания. Как говорить с ребенком об отсутствующем папе

Отрывок из книги Екатерины Сигитовой о том, как правильно говорить с детьми

Forbes
«Хиросима: смотрим на чужие страдания»: рецензия писателя Алексея Поляринова на книгу Джона Херси «Хиросима» о величайшей трагедии Японии «Хиросима: смотрим на чужие страдания»: рецензия писателя Алексея Поляринова на книгу Джона Херси «Хиросима» о величайшей трагедии Японии

Рецензия на книгу лауреата Пулитцеровской премии Джона Херси «Хиросима»

Esquire
Одна вокруг света: знакомство с Катманду глазами людей, влюбленных в Непал Одна вокруг света: знакомство с Катманду глазами людей, влюбленных в Непал

82-я серия о кругосветном путешествии москвички Ирины Сидоренко

Forbes
«Самолётство»: рассказ Дмитрия Захарова о мире будущего, в которых путешествия становятся привилегией избранных «Самолётство»: рассказ Дмитрия Захарова о мире будущего, в которых путешествия становятся привилегией избранных

Рассказ Дмитрия Захарова «Самолетство»

Esquire
«Неизвестная Астрид Линдгрен»: как «редактор на полставки» привела издательство-банкрот к  процветанию «Неизвестная Астрид Линдгрен»: как «редактор на полставки» привела издательство-банкрот к  процветанию

Почти никто не знает Астрид Линдгрен как редактора и успешного предпринимателя

Forbes
Когда ядро Земли начало остывать: древняя загадка Когда ядро Земли начало остывать: древняя загадка

Загадочная аномалия железного ядра нашей планеты

Популярная механика
MAXIM рецензирует «Неистового» Рассела Кроу MAXIM рецензирует «Неистового» Рассела Кроу

Триллер «Неистовый» войдет в историю как «Попутчик двадцать первого века»

Maxim
Виктор Проскурин. Несогласный Виктор Проскурин. Несогласный

Виктора Проскурина еще долго будут помнить за его талант и характер

Караван историй
Грибные темы Грибные темы

Используют ли грибы иначе, кроме как в пищу? Разберемся вместе с микологами

Вокруг света
Соискатели назвали 6 привычек работодателей, которые раздражают их больше всего Соискатели назвали 6 привычек работодателей, которые раздражают их больше всего

Все это действительно бесит при устройстве на работу

Playboy
Земля пролетает сквозь останки сверхновой: железный дождь Земля пролетает сквозь останки сверхновой: железный дождь

На нашу планету обрушился поток фрагментов сверхновой

Популярная механика
9 случаев самого неудачного подбора актеров в фильмах последних лет 9 случаев самого неудачного подбора актеров в фильмах последних лет

Иногда даже лучшим из режиссеров иногда изменяет чувство прекрасного

Maxim
Опять двадцать пять: как помочь родителям конкурировать с молодыми специалистами на рынке труда Опять двадцать пять: как помочь родителям конкурировать с молодыми специалистами на рынке труда

Предпенсионный возраст не помеха задуматься о развитии карьерного пути

РБК
Опционы, вестинг и наручники у батареи: как удержать ключевых сотрудников Опционы, вестинг и наручники у батареи: как удержать ключевых сотрудников

Как удерживать и мотивировать фаундеров и ключевых сотрудников стартапа?

Inc.
«Никто прямой рукой власти не запрещает снимать кино». Режиссер Иван И. Твердовский о самоцензуре, поисках денег и новом фильме про «Норд-Ост» «Никто прямой рукой власти не запрещает снимать кино». Режиссер Иван И. Твердовский о самоцензуре, поисках денег и новом фильме про «Норд-Ост»

К 31 году Иван И. Твердовский успел снять отметиться на знаковых кинофестивалях

Forbes
Дженнифер Лоуренс - 30! Взлеты и падения загадочной блондинки в кино Дженнифер Лоуренс - 30! Взлеты и падения загадочной блондинки в кино

Вспоминаем лучшие и не самые удачные роли Дженнифер Лоуренс

Cosmopolitan
Я и моя дочь полюбили одного мужчину Я и моя дочь полюбили одного мужчину

Любовное чувство трудно объяснить и удержать

Psychologies
Что там у Маска: реальные успехи и будущее Neuralink Что там у Маска: реальные успехи и будущее Neuralink

Далеко ли нам до полной интеграции с компьютером – и причем тут Гертруда

Популярная механика
Что нужно знать о здоровье печени? Что нужно знать о здоровье печени?

Как поддержать здоровье печени? Читайте в статье

Домашний Очаг
Углекислый газ и метан привели мошек и мокрецов к дуплам лазоревок Углекислый газ и метан привели мошек и мокрецов к дуплам лазоревок

На что ориентируются кровососущие насекомые при поиске гнезд

N+1
Открыть в приложении