Почему лекарства от спинальной мышечной атрофии такие дорогие?

N+1Hi-Tech

Укол ценой два миллиона: что происходит с лекарствами от спинальной мышечной атрофии

Полина Лосева

Wikimedia Commons contributors / CC BY-SA 4.0

В США одобрили к применению третий в мире препарат для лечения спинальной мышечной атрофии. На рынке ему предстоит конкурировать с самым дорогим лекарством в мире, доза которого стоит два миллиона долларов. Давайте разберемся, откуда берутся такие цены, что позволило сделать новый препарат дешевле и почему его появление — это, возможно, особенно хорошая новость для российских младенцев.

В начале августа 2020 года комиссия Минздрава одобрила включение лекарства от спинальной мышечной атрофии в Перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов. Семьи пациентов начали было праздновать победу — это означало бы, что цена на препарат упадет на четверть, а российские регионы получат дополнительный аргумент, чтобы выделить на него деньги. Однако Федеральная антимонопольная служба выступила против: по ее подсчетам, на всех денег не хватит. Биотехнологии вышли на новый уровень: современные препараты не могут позволить себе не только отдельные люди, но и целые государства. В чем здесь дело: в дорогостоящих технологиях или произволе фармацевтических компаний? И какую технологию придется придумать, чтобы этот рост цен остановить?

Дьявол в цифрах

Насколько дорогими вообще могут быть лекарства? Этот вопрос вновь стал актуален в мае 2019 года, когда компания «Новартис» (Novartis) объявила цену на свой новый генотерапевтический препарат от спинальной мышечной атрофии. Возможность снабдить нейроны пациента «здоровой» копией гена SMN1 и тем самым спасти эти клетки от гибели, а хозяина — от инвалидной коляски компания продает за 2,125 миллионов долларов. Столько за дозу лекарства еще никто никогда не просил.

Прежде пальма этого первенства принадлежала другому генотерапевтическому препарату, «Глибера», который помогал людям с недостаточностью липопротеинлипазы, проще говоря — учил клетки их сосудов и мышц захватывать липиды из кровотока. Он стоил около миллиона долларов и продержался на рынке с 2012 по 2017 год. Для многих пациентов эта сумма оказалась неподъемной, и за все время существования лекарства его получили лишь три десятка пациентов, из них большинство — бесплатно, в рамках клинических испытаний. В 2017 году компания-производитель сняла это лекарство с производства — проект так и не окупился.

Тем не менее, двумя годами позже «Новартис» не побоялась запросить за свой препарат «Золгенсма» в два раза больше. И теперь в списке дорогостоящих лекарств тот лидирует с отрывом в несколько раз. Строго говоря, сложно даже подсчитать, кто должен быть в этом рейтинге дальше — прочие лекарства могут претендовать на второе место, только если сложить стоимость всех доз, которые пациенту необходимы в течение года. Но и при таком подсчете стоимость самых дорогих лекарств оказывается не больше миллиона долларов в год. Что заставляет «Новартис» задирать планку еще выше? И почему компания рассчитывает, что ее рекордсмен окупится?

Адвокат дьявола

Здесь в дело вступает жестокий стратегический расчет. Деньги, которые пациент и его семья отдают за лекарство, должны покрыть не только себестоимость производства десятка миллилитров целебной жидкости и работу медсестры, которая ставит укол. Они должны отбить стоимость разработки этой жидкости — а компания-разработчик, которую позже купила «Новартис», еще в 2017 году декларировала расходы в 360 миллионов долларов. Чтобы «отбить» только их, фармкомпании нужно продать 180 инъекций.

Кроме того, эти деньги должны возместить свои расходы на разработку всех прочих лекарств от той же самой болезни, которые не сумели преодолеть порог клинических испытаний и выйти на рынок. А подобных провальных проектов у компаний обычно немало — в сумме они составляют не меньше 80 процентов среди всех, кто вступает в гонку за одобрение.

Наконец, должно остаться что-то и на будущее: кроме спинальной мышечной атрофии, в мире немало генетических болезней, и логично ожидать, что компания, успешно справившись с одной из них, будет применять свои наработки и для лечения других. А среди них, как всегда, четыре из пяти сорвутся на полпути, не дойдя до финиша.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Тяжелый металл на легком бездорожье: выбор “Внедорожника года” Тяжелый металл на легком бездорожье: выбор “Внедорожника года”

Выбираем внедорожник 2020 года

Популярная механика
Навстречу своим кошмарам Навстречу своим кошмарам

Каждый из нас видел страшный сон хоть раз в жизни

Psychologies
Теория невероятности: как выиграть автомобиль Теория невероятности: как выиграть автомобиль

Теория вероятностей работает безотказно. И вот почему

Популярная механика
Сочтите за труд! 5 ловушек для фрилансера Сочтите за труд! 5 ловушек для фрилансера

Ты сделала работу, но тебе за нее не заплатили. Это еще почему?

Cosmopolitan
8 музыкальных видеоклипов, в которых снялся Джонни Депп 8 музыкальных видеоклипов, в которых снялся Джонни Депп

Сколько видеоклипов с Джонни Деппом ты видел?

Maxim
Картрайта – расчленили, Макки – зарезали мечом: самые жуткие убийства рэперов Картрайта – расчленили, Макки – зарезали мечом: самые жуткие убийства рэперов

Насильственная смерть – частое явление в хип-хоп-культуре

Cosmopolitan
Каких чудовищ вы встретите в новом сериале «Страна Лавкрафта» Каких чудовищ вы встретите в новом сериале «Страна Лавкрафта»

Людоеды, маньяки и полтергейсты – ничто, по сравнению с расистами

GQ
Как сказать девушке, что ты ее разлюбил: 8 советов для непростого разговора Как сказать девушке, что ты ее разлюбил: 8 советов для непростого разговора

Как деликатно и тактично сказать подруге, что ты ее больше не любишь?

Playboy
Любит - не любит? Что означает положение Венеры в гороскопе твоего мужчины Любит - не любит? Что означает положение Венеры в гороскопе твоего мужчины

Как узнать, где у твоего мужчины Венера и что это значит для вашей любви

Cosmopolitan
Как сохранить бизнес в кризис? 3 полезных совета от предпринимателя Саймона Синека Как сохранить бизнес в кризис? 3 полезных совета от предпринимателя Саймона Синека

В условиях кризиса можно и нужно перестраиваться

Playboy
Синрин-йоку: Искусство гулять в лесу Синрин-йоку: Искусство гулять в лесу

Жители Японии все что угодно могут превратить в высокое искусство

Seasons of life
Лекарство или яд: что такое оксибутират натрия Лекарство или яд: что такое оксибутират натрия

Вещество, способное наносить как пользу, так и вред. Оксибутират натрия

Популярная механика
«Да я только одним колесом». 7 неожиданных ситуаций для штрафа ГИБДД «Да я только одним колесом». 7 неожиданных ситуаций для штрафа ГИБДД

Водители могут получить самые неожиданные постановления за нарушения на дорогах

РБК
Свои чужие дети Свои чужие дети

Как создать счастливую семью с детьми из предыдущего брака

Лиза
Как стать ученым и фантастом: Карл Саган и Саймон Морден Как стать ученым и фантастом: Карл Саган и Саймон Морден

Как ученые популяризируют науку через фантастику

Популярная механика
Пигментация на лице: как справиться с нежелательными пятнами Пигментация на лице: как справиться с нежелательными пятнами

Откуда берутся пигментные пятна и что с ними делать

Cosmopolitan
Что такое кроссфит? Полный гайд для новичков Что такое кроссфит? Полный гайд для новичков

Что такое кроссфит, как выглядят тренировки, и что необходимо для занятий?

Playboy
Джон Ирвинг: Дорога тайн Джон Ирвинг: Дорога тайн

Две истории жизни Хуана Диего. Одна из глав

СНОБ
«Жизнь слишком коротка, чтобы заниматься чем-то посредственным». Основатель Slack Стюарт Баттерфилд — о плюсах пандемии, родителях-хиппи и важности эмпатии «Жизнь слишком коротка, чтобы заниматься чем-то посредственным». Основатель Slack Стюарт Баттерфилд — о плюсах пандемии, родителях-хиппи и важности эмпатии

Стюарт Баттерфилд — о сходстве разработчиков с официантами

Inc.
10 машин с очень большим пробегом, которые можно смело покупать 10 машин с очень большим пробегом, которые можно смело покупать

Модели недавного прошлого, над которыми почти не властно время

РБК
ALMA нашла неожиданно упорядоченную для ранней Вселенной галактику ALMA нашла неожиданно упорядоченную для ранней Вселенной галактику

Найдена новая молодая галактика

N+1
Скорость таяния Гренландского ледяного щита обогнала скорость прироста массы Скорость таяния Гренландского ледяного щита обогнала скорость прироста массы

Гренландский ледяной щит стал в среднем терять массу быстрее, чем наращивать ее

N+1
Самый вредный сосед, или Кто такой кверулянт Самый вредный сосед, или Кто такой кверулянт

Люди, которые получают удовольствие от написания жалоб

Psychologies
Hyperion. Проект внедорожной «эмки» Hyperion. Проект внедорожной «эмки»

При создании Hyperion ни одна из раритетных «эмок» не пострадала

4x4 Club
Саентология, каббала и буддизм: во что верят звезды Саентология, каббала и буддизм: во что верят звезды

Множество знаменитостей "нашли" свою веру, будучи взрослыми людьми

Cosmopolitan
«Я с ней только из-за детей» и другая ложь моего женатого любовника «Я с ней только из-за детей» и другая ложь моего женатого любовника

Многие женщины попадают в ловушку отношений с несвободным мужчиной

Psychologies

Глава нового романа Виктора Пелевина под названием Desology

Esquire
Зачем нужен излом на крыле самолета Зачем нужен излом на крыле самолета

Кто и зачем придумал крыло типа gull wing

Популярная механика
24 вещи, которые популярны только в России 24 вещи, которые популярны только в России

Возможно, самая патриотичная наша статья!

Maxim
7 ловушек для водителей: штрафуют всех, кто о них не знает 7 ловушек для водителей: штрафуют всех, кто о них не знает

Как не получить штраф за привычные и безопасные, на первый взгляд, действия

РБК
Открыть в приложении