Лечить нельзя исправить
Генетик Цзянькуй Хэ, создавший первых в истории генномо-дифицированных людей, получил прозвище китайский Франкенштейн в западной прессе — и трехлетний срок в своей стране. Но как у всякой сложной жизненной коллизии, у этой истории как минимум несколько сторон.
В 2015 году ученые из КНР сообщили об успешной генной модификации человеческих зародышей: они сумели «починить» поврежденный ген гемоглобина, вызывающий бетаталассемию – неизлечимое и тяжелое наследственное заболевание. Эмбрионы в момент воздействия находились на самых ранних стадиях развития и состояли из небольшого числа клеток, их никак нельзя было назвать полноценными людьми. После эксперимента зародыши были умерщвлены, работа не вызвала большого шума. Через пару лет достижение удалось повторить в других странах.
Однако вскоре из Поднебесной пришли очередные новости – и вот тогда скандал разгорелся грандиозный. «Две замечательные крошечные китаянки, Лулу и Нана, уже оглашают мир своими криками, такими же здоровыми, как и у любых младенцев пары недель от роду», – таким заявлением 25 ноября 2018 года огорошил коллег Цзянькуй Хэ из Китайского южного научно-технологического университета (SUSTech) в Шэньчжэне. Разумеется, имена малышек из соображений конфиденциальности были изменены. Да и эксперимент в целом велся с соблюдением необычной секретности: Хэ и его коллеги с самого начала предполагали, что реакция на их работу будет по меньшей мере противоречивой.
Формально задачу они перед собой поставили вполне этичную. Отец близняшек был ВИЧ-положительным и даже не мечтал когда-нибудь стать отцом. Исследования команды Цзянькуя Хэ подарили счастливому родителю надежду – «смысл жить, смысл работать, достойную цель». Китайские биологи, благодаря которым Лулу и Нана появились на свет, подчеркивали, что их идея в итоге даст человечеству ничуть не меньше, чем когда-то дала методика экстракорпорального оплодотворения, создатель которой способствовал рождению миллионов здоровых детей и в 2010 году был удостоен Нобелевской премии. Однако работа Хэ привела его не на вершину славы, а на скамью подсудимых.
Сторона технологическая
На поверхности лимфоцитов и некоторых других клеток человека расположен белок CCR5. Этот рецептор помогает им обмениваться сигналами и действовать скоординированно – например, запуская механизмы воспаления. Но он же служит и основным ключом, с помощью которого в клетки проникает ВИЧ: вирус связывается с CCR5, обволакивается мембраной и втягивается внутрь. Люди с нарушениями в гене CCR5 оказываются невосприимчивы к заражению. В глобальных масштабах таких не слишком много: мутация CCR5-Δ32 распространена среди жителей Северной Европы (в частности, в Норвегии она отмечается у более чем 16% населения), а во многих странах Африки, Азии и Южной Америки практически не встречается. Теоретически внести мутацию CCR5-Δ32 можно и искусственно. Устойчивый к ВИЧ вариант легко выделить из ДНК донора или синтезировать в лаборатории. Проблема заключалась лишь в том, чтобы внести его в нужную часть генома, не затронув ничего лишнего. До недавнего времени эта задача была неразрешимой: требовалось найти правильный участок среди 3 млрд нуклеотидов человеческой ДНК, а потом еще и произвести разрез с ювелирной точностью. Если все сделано верно, дальше процесс пойдет самостоятельно. Заметив повреждение, клетка запустит системы репарации, «ремонта» ДНК, встроив на пустующее место любой подходящий фрагмент. Например, тот, который ей подкинут генетики, – несущий мутацию CCR5-Δ32.