Компания Tessera Therapeutics разрабатывает новый способ редактирование генома

GQНаука

Нас ждет прорыв в лечении генетических заболеваний

Компания Tessera Therapeutics разрабатывает новый способ редактирование генома. Даже CRISPR не настолько эффективен.

Megan Molteni, Перевод: Ира Зелененко

Illustration: Microverse Studios

В конце 80-х японские ученые частично секвенировали геном кишечной палочки (получили формальное описание его первичной структуры) и нашли интересный участок, который ничего не кодировал. Он содержал повторяющиеся последовательности ДНК, разделенные спейсерами – по сути, пробелами, зонами некодирующей ДНК. Почти 40 лет назад наличие таких участков удивило ученых. Считалось, что ДНК бактерий не несет в себе лишних последовательностей. Но, как выяснилось позже, у большинства безъядерных организмов есть спейсеры и повторяющиеся коды, которые назвали CRISPR.

С того момента термин CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats или короткие палиндромные кластерные повторы) можно было встретить во многих СМИ. Говорили, что эта система дает возможность лечить наследственные заболевания, путем исправления последовательности генов.

И вот, наконец, CRISPR действительно помог одной американской семье. Виктории Грэй 34 года, и у нее серповидноклеточная анемия. Это наследственное заболевание, при котором эритроциты, несущие гемоглобин, под микроскопом напоминают серп, а не двояковогнутый диск. У таких пациентов гемоглобин мутантной структуры S. Кислород из-за этого отклонения намного хуже транспортируется к тканям, что приводит к анемии. Кроме того, у больных может наблюдаться тромбоз, на фоне которого развивается сердечная или почечная недостаточность, инсульты, сахарный диабет и цирроз печени. Национальная служба здравоохранения Великобритании включила серповидноклеточную анемию в список наиболее болезненных состояний.

Так вот год назад Виктории ввели собственные стволовые клетки крови, гены которых отредактировали с помощью CRISPR. Организм женщины начал производить гемоглобин правильной структуры – структуры А. Клетки, благодаря которым это происходит, функционируют до сих пор.

Однако система CRISPR может быть эффективной далеко не во всех случаях. Во-первых, Виктории понадобилась химиотерапия (испытание не из простых) для того, чтобы освободить для отредактированных клеток место в костном мозге. А во-вторых, благодаря CRISPR, у ученых и врачей есть возможность только редактировать неправильные гены. Заменить один на другой не выйдет. Точно так же, как и вставить в цепочку ДНК много генов. Но не так давно стало известно о системе, которая позволит проводить столь сложные махинации.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Как кофеин влияет на мозг и тело: неожиданные факты Как кофеин влияет на мозг и тело: неожиданные факты

Исследования выявили ряд интересных фактов, связанных с кофеином

Psychologies
От вил до мема От вил до мема

Краткая история «Американской готики» Гранта Вуда

Weekend
Против империи Против империи

Имам Шамиль — лидер, благодаря которому жил Северо-Кавказский имамат

Дилетант
Ударная волна Ударная волна

Что такое падел и почему его называют «новым гольфом»

RR Люкс.Личности.Бизнес.
Колебание устоев: физики зафиксировали сдвиг 40-килограммового зеркала под действием квантового шума Колебание устоев: физики зафиксировали сдвиг 40-килограммового зеркала под действием квантового шума

Что люди могут узнать о Вселенной благодаря квантовым эффектам?

Forbes
Параллельщики. Carwin — о главных ошибках при поиске машины за рубежом Параллельщики. Carwin — о главных ошибках при поиске машины за рубежом

Как отличить реального поставщика от хорошо замаскированного обманщика

РБК
В именьи близ столицы В именьи близ столицы

Почему крестьяне из Мурина получили свободу раньше?

Санкт-Петербургский университет
Кладбища кораблей: три самых опасных моря на планете Кладбища кораблей: три самых опасных моря на планете

Штормы и смертельные течения — воды каких морей особенно коварны

ТехИнсайдер
Камни не для всех Камни не для всех

Алмазы подорожают более чем на 50% к 2027 году: надо ли в них инвестировать

Ведомости
Никаких шлепок и свадебных платьев: какой дресс-код советуют соблюдать музеи и театры Никаких шлепок и свадебных платьев: какой дресс-код советуют соблюдать музеи и театры

Какие рекомендации по выбору одежды мировые театры и музеи дают посетителям

Forbes
Тропические болота нивелировали успехи арктических в поглощении углерода Тропические болота нивелировали успехи арктических в поглощении углерода

Почему снижается продуктивность болот, поглощающих углерод

N+1
Для чего нужен магниевый анод в бойлерах накопительного типа? Для чего нужен магниевый анод в бойлерах накопительного типа?

От чего и как именно защищает магниевый анод в бойлере косвенного нагрева?

CHIP
Переходи на зеленый Переходи на зеленый

Мода на экосексуальность и привычки, полезные для тебя и для природы

Лиза
Вопрос психологу: что мешает нам экономить и как изменить свое отношение к деньгам Вопрос психологу: что мешает нам экономить и как изменить свое отношение к деньгам

Почему экономия часто кажется наказанием и как можно изменить это восприятие

Правила жизни
Опасно ли летать на старых самолетах и почему их до сих пор так много Опасно ли летать на старых самолетах и почему их до сих пор так много

Почему авиакомпании используют самолеты, которые можно называть пожилыми?

Maxim
Обнаружено, что верблюжье молоко уменьшает тяжесть астмы Обнаружено, что верблюжье молоко уменьшает тяжесть астмы

Как употребление верблюжьего молока снижает тяжесть астмы

ТехИнсайдер
Зачем каждому садоводу нужно иметь при себе перекись водорода: 6 полезных применений аптечного средства Зачем каждому садоводу нужно иметь при себе перекись водорода: 6 полезных применений аптечного средства

В саду и огороде перекись водорода может творить чудеса!

ТехИнсайдер
Знать без царя в голове Знать без царя в голове

Мини-сериал о сестрах Митфорд, которые искали любовь, а нашли политику

Weekend
Обман памяти Обман памяти

Как формируются ложные воспоминания?

Санкт-Петербургский университет
7 причин любить морковный сок 7 причин любить морковный сок

Свойства морковного сока, которые делают его отличным дополнением к рациону

ТехИнсайдер
По расчетам астрономов, Вселенная погибнет через 20 миллиардов лет По расчетам астрономов, Вселенная погибнет через 20 миллиардов лет

Что предсказывает модель Вселенной, которая учитывает данные DES и DESI?

ТехИнсайдер
Билет в будущее Билет в будущее

Что такое целевое обучение и почему оно может стать трамплином в карьере

Лиза
Здоровые привычки для сердца имеют огромный эффект для всего тела Здоровые привычки для сердца имеют огромный эффект для всего тела

Как хорошее здоровье сердца поддерживает работу практически всех систем органов

ТехИнсайдер
Не только Мирра Андреева: 5 российских теннисисток, за которыми стоит следить Не только Мирра Андреева: 5 российских теннисисток, за которыми стоит следить

В российском теннисе выросло поколение спортсменок. За кем стоит следить?

Правила жизни
Как выбрать фотопленку? Вот почему Portra 400 для портретов, а Ektar 100 — для пейзажей! Как выбрать фотопленку? Вот почему Portra 400 для портретов, а Ektar 100 — для пейзажей!

Проверенные варианты фотопленок, которые работают в разных условиях

ТехИнсайдер
«Если какие сложности, основной груз на мне»: как женщины воспитывают приемных детей «Если какие сложности, основной груз на мне»: как женщины воспитывают приемных детей

Forbes Woman исследовал гендерные аспекты приемного родительства

Forbes
Детский плач в возрасте пяти месяцев связали с наследственностью Детский плач в возрасте пяти месяцев связали с наследственностью

Генетические факторы отвечают за 70 процентов плача

N+1
Опасная иллюзия: почему не стоит путать искусственный интеллект с чат-ботами Опасная иллюзия: почему не стоит путать искусственный интеллект с чат-ботами

ИИ — спаситель человечества или его зловещий повелитель?

Forbes
Женщина с иммуносупрессией заразилась кошачьей бактерией Женщина с иммуносупрессией заразилась кошачьей бактерией

Врачи сообщили о редком случае инфекции, вызванной бактерией Mycoplasma arginini

N+1
Холсты за миллионы долларов: самые дорогие картины отечественных художников Холсты за миллионы долларов: самые дорогие картины отечественных художников

О самых дорогих картинах, вышедших из под кистей российских мэтров живописи

ТехИнсайдер
Открыть в приложении