Машинное обучение помогло сгенерировать больше вариантов векторов для генной терапии
Американские ученые при помощи методов машинного обучения создали множество вариантов аденоассоциированного вируса, который часто используется в качестве доставляющего агента в генной терапии. Примененные в ходе работы модели составили жизнеспособные частицы с большим количеством мутаций. Авторы опубликованной в Nature Biotechnology работы надеются, что разработанный ими метод станет важным инструментом для дальнейшей разработки векторов генной терапии.
Аденоассоциированный вирус часто используется как вектор (носитель) для генной терапии: для этого вирус лишают части его собственной генетической информации и заменяют ее на необходимую. Именно аденоассоциированный вирус стал основой для первого одобренного к медицинскому применению генотерапевтического препарата, и еще несколько подобных средств проходят клинические испытания.
В ходе создания векторов для терапии биоинженеры стремятся изменить природный капсид, внешнюю белковую оболочку вируса, внутри которой спрятан генетический материал, и придать ему желаемые свойства. Например, именно белки капсида определяют, будет ли терапия специфична к каким-либо тканям организма. Чтобы создать средство, нацеленное на определенную ткань или орган, необходимо получить вирусную частицу, капсид которой будет обладать повышенной способностью инфицировать эту ткань. Кроме того, иммунная система многих людей может быть уже знакома с природным аденоассоциированным вирусом и будет активно подавлять частицы, на самом деле предназначенные для лечения. Чтобы этого не происходило, необходимо сделать капсид как можно более неузнаваемым для иммунитета.