Китайские близнецы открыли новую эру эволюции человека
Сообщение китайского ученого Хэ Цзянькуя об успешном редактировании генома человека разделило историю человечества на «до» и «после». Что предвещало ее наступление, и какие нас ждут последствия?
На прошлой неделе ученый из китайского Южного научно-технологического университета Хэ Цзянькуй заявил, что ему удалось отредактировать гены человека. В этом месяце на свет появились девочки-близнецы, и в результате модификации одна из них стала полностью невосприимчивой к ВИЧ-инфекции.
В сущности, китайские ученые сделали то же самое, что генетики делают давно — техника получения генетически-модифицированных животных существует уже не первое десятилетие. Ученые особенно любят мышей, так как у них короткий репродуктивный цикл. Мы можем за 1,5-2 месяца получить генетически модифицированных мышей, которые будут иметь мутацию в гене, похожем на человеческий, и использовать их как модельный объект для изучения человеческих заболеваний.
В чем суть эксперимента китайцев? С точки зрения технологии, это экстракорпоральное оплодотворение (ЭКО) плюс генетическая модификация. Технология ЭКО существует уже давно. Она состоит в том, что берут сперму мужчины, яйцеклетки женщины и проводят оплодотворение in vitro. В результате образуется зигота — оплодотворенная яйцеклетка. Затем эта зигота начинает делиться. Без генетической модификации такая процедура называется просто ЭКО. Но в эту систему можно добавить редактирование генома на стадии зиготы. Как только яйцеклетка оплодотворилась сперматозоидом, производят микроинъекцию, доставляя в зиготу систему редактирования — CRISPR/Cas9, как было в случае с близнецами, — чтобы изменить какой-то участок в геноме.
Что редактировали
Китайцы выбрали ген CCR5, отсутствие которого делает людей устойчивыми к вирусу иммунодефицита человека. Этот рецептор не настолько необходим — один процент людей в Европе обходятся вовсе без него. Эти люди имеют природную мутацию CCR5-Δ32 этого гена в обеих хромосомах, поэтому они естественным образом резистентны к ВИЧ. На этом наблюдении основаны все клеточные терапии ВИЧ-1, сочетающие редактирование генома, — например, вот эта. Компания SANGAMA была первой, кто начал использовать редактирование гена CCR5, который нужен Т-клеткам для миграции по организму. Поскольку у человека этот рецептор не единственный, выполняющий подобную функцию, его отсутствие почти ни на чем не сказывается, за исключением чуть большей чувствительности к отдельным инфекционным заболеваниям.
Стоит отметить, что мутация Δ32 относительно миролюбивая, и у нее практически нет вредных последствий. Научная работа с этим геном ведется давно, и человечество успело накопить большую историю наблюдений значимости его отсутствия. Многие компании и ученые пытались направленно создать эту мутацию с помощью редактирования генома в клетках.
Что предшествовало появлению генетически модифицированных детей
Технологическая часть редактирования генома эмбрионов хорошо изучена на мышах. Исследовательская группа из Китая первыми клонировала приматов — макак. Шимпанзе, гориллы и орангутанги — следующие эволюционно самые близкие к человеку виды. А в 2015 году другие китайские ученые впервые опубликовали статью о редактировании эмбриона человека. Это был триплоидный геном эмбриона, неспособного развиться в ребенка. Такие эмбрионы доживают лишь до определенной стадии развития, на которой их анализировали. Год спустя и американцы в лице нашего соотечественника Шухрата Миталлипова показали, что тоже могут редактировать геном человека на стадии эмбриона. Обе группы дали развиться эмбриону до бластоцисты и не подсаживали эмбрионы к матери, а утилизировали