Можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии

N+1Наука

Генная терапия поставила на ноги мышей с миодистрофией

Полина Лосева

Kim et al. / Journal of Clinical Medicine, 2021

Американские ученые проверили, можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии. Оказалось, что одной инъекции генотерапевтического препарата достаточно, чтобы животные начали дольше ходить и больше времени проводить, стоя вертикально. Кроме того, мыши перестали умирать — хотя лечить их начали в тот момент, когда половина животных уже погибла от болезни. Работа опубликована в журнале Science Advances.

Мышечная дистрофия, или миодистрофия — это собирательное название для группы генетических болезней, в ходе которых мышечные клетки постепенно отмирают. Самая известная и распространенная из них — миодистрофия Дюшенна — вызвана мутацией в гене дистрофина. Этот белок связывает сократительные волокна внутри мышечной клетки с внеклеточным матриксом и сигнальными белками и передает усилие сокращения на окружающую ткань. Без него связующий комплекс не образуется, клетки работают вхолостую и получают искаженные сигналы — и в результате гибнут.

Так выглядит белковый комплекс, который связывает сократительные волокна (актин, слева внизу) с внеклеточным матриксом (сверху). В комплекс входят в том числе дистрофин (красный) и два дистрогликана (светло-голубые). Nowak et al. / EMBO Reports, 2004

Скорость, с которой мышечные волокна перестают работать, в разных дистрофиях бывает разной. Иногда это происходит довольно медленно, и болезнь вызывает лишь легкий дискомфорт. Но миодистрофия Дюшенна, как и некоторые другие дистрофии, развивается быстро и приводит к прогрессирующему параличу. В результате больные часто не доживают до совершеннолетия или зрелости.

Лечения от миодистрофии пока не существует. Ученые пытаются разработать препараты на основе генной терапии и системы CRISPR/CAS — и уже опробовали их на мышах, свиньях и собаках. Такие препараты действительно восстанавливают производство нужного белка в мышцах. Но непонятно, насколько их можно применить к людям. Дело в том, что у людей миодистрофию обычно диагностируют довольно поздно — к этому времени многие мышечные волокна уже повреждены, и непонятно, возможно ли вернуть им работоспособность.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Ботаники описали новый вид паразитирующих на грибах «волшебных фонариков» с Малайского полуострова Ботаники описали новый вид паразитирующих на грибах «волшебных фонариков» с Малайского полуострова

Как на востоке Малайского полуострова новый вид тисмий

N+1
13 сервисов, где нейросеть улучшает качество и разрешение фото 13 сервисов, где нейросеть улучшает качество и разрешение фото

Хотите улучшить качество фотографий? На помощь придут современные технологии

CHIP
Самка шимпанзе из заповедника Будонго вытерла пенис самца листьями после спаривания Самка шимпанзе из заповедника Будонго вытерла пенис самца листьями после спаривания

Как можно судить о зарождении медицины у людей на примере шимпанзе

N+1
Сказка для взрослых, тайный книжный клуб и новая жизнь пчел: 5 воодушевляющих романов Сказка для взрослых, тайный книжный клуб и новая жизнь пчел: 5 воодушевляющих романов

Книги о том, как люди преодолевают любые невзгоды

СНОБ
Пища для глаз: что такое визуальный голод и как фотографии еды воздействуют на мозг Пища для глаз: что такое визуальный голод и как фотографии еды воздействуют на мозг

Как наш мозг реагирует на виртуальное питание

Forbes
За что любят Тимоти Шаламе: эволюция от соседского парня до иконы стиля За что любят Тимоти Шаламе: эволюция от соседского парня до иконы стиля

с чего начиналась головокружительная карьера Тимоти Шаламе

VOICE
Ужасы и прелести кулачных боев Ужасы и прелести кулачных боев

Собрали все «за» и «против» кулачных боев

Maxim
Почему Виктор Франкл так популярен в России в 2022 году: объясняет психотерапевт Почему Виктор Франкл так популярен в России в 2022 году: объясняет психотерапевт

Чем книга «Сказать жизни „Да!“ Психолог в концлагере» может помочь сегодня?

Psychologies
Спал на голом матрасе и мог не делать уроки: каким было детство Илона Маска Спал на голом матрасе и мог не делать уроки: каким было детство Илона Маска

Как Мэй Маск воспитывала своих детей?

VOICE
Если воспоминания приносят боль: как пережить потерю близкого Если воспоминания приносят боль: как пережить потерю близкого

Как справиться с чудовищной болью от утраты?

Psychologies
Война героя с авторами: правдивая история «барона-враля» фон Мюнхгаузена Война героя с авторами: правдивая история «барона-враля» фон Мюнхгаузена

За два столетия вышло не менее 600 книг о приключениях барона Мюнхгаузена

Вокруг света
Демографический рост в Монголии бронзового века связали с молочным животноводством Демографический рост в Монголии бронзового века связали с молочным животноводством

Ученые исследовали зубной камень людей, живших в Алтае в 2900–240 годах до н.э.

N+1
Суп невесты Суп невесты

Суп в турецкой кухне на почетном месте. Особенно если это эзогелин чорбасы

Вокруг света
Как сэкономить на бензине и заправляться реже: простые, но неочевидные хитрости Как сэкономить на бензине и заправляться реже: простые, но неочевидные хитрости

Простые и проверенные способы, которые помогут "растянуть" бак бензина

VOICE
Выдача ипотеки в России обвалилась более чем втрое за месяц Выдача ипотеки в России обвалилась более чем втрое за месяц

Рынок розничного кредитования в России откатился до уровней 2015-2016 годов

Forbes
Наука собирать грибы Наука собирать грибы

Не одно десятилетие грибники спорят друг с другом, как правильно собирать грибы

Наука и жизнь
История одной вещи: авоська, которая всюду сопровождала советского гражданина История одной вещи: авоська, которая всюду сопровождала советского гражданина

Как сумка-сетка появилась в СССР и откуда взялось само слово «авоська»

Правила жизни
10 неожиданных фактов о современной космонавтике 10 неожиданных фактов о современной космонавтике

Интересные и неожиданные факты о современной космонавтике

ТехИнсайдер
Ссоры с пожилыми родителями: как их избежать Ссоры с пожилыми родителями: как их избежать

Почему иногда мы с пожилыми родителями становимся словно чужими?

Psychologies
Лучшие стрижки для непослушных волос: твоя прическа будет выглядеть идеально Лучшие стрижки для непослушных волос: твоя прическа будет выглядеть идеально

Непослушные волосы? Всё зависит от стрижки!

VOICE
Коронация Чарльза состоится через несколько месяцев: как простятся с Елизаветой II Коронация Чарльза состоится через несколько месяцев: как простятся с Елизаветой II

Церемония прощания с королями и королевами тщательно планируется заранее

Вокруг света
Серфинг по-русски: где и как поймать волну от Калининграда до Камчатки Серфинг по-русски: где и как поймать волну от Калининграда до Камчатки

Русские серферы — суровые ребята, катающиеся на Балтийском и Японском морях

Вокруг света
Стресс, гормоны и лекарства: 6 причин ранней седины Стресс, гормоны и лекарства: 6 причин ранней седины

Это может произойти в любом возрасте. Основные причины ранней седины

Psychologies
«Разочарованы в отношениях? Не спешите винить партнера»: мнение мужчин «Разочарованы в отношениях? Не спешите винить партнера»: мнение мужчин

Наши герои, прошедшие через опыт расставания, делятся своими размышлениями

Psychologies
Последняя минута войны Последняя минута войны

Советский генерал подписал Акт о капитуляции Германии без разрешения Сталина

Вокруг света
Как писать письма инвесторам, чтобы они отвечали: советы гуру венчура Как писать письма инвесторам, чтобы они отвечали: советы гуру венчура

Отрывок из книги «Повелители корпоративного венчурного капитала»

Forbes
Трудный и дорогостоящий проект: как открыть кризисный центр для женщин Трудный и дорогостоящий проект: как открыть кризисный центр для женщин

Открытие новых кризисных центров — трудоемкая задача. Как с ней справиться?

Forbes
Не только Первомай: откуда взялась традиция праздновать начало мая Не только Первомай: откуда взялась традиция праздновать начало мая

Традиция праздновать окончательную победу лета над морозами стара как мир

Вокруг света
Зачем нужно масло для волос и как его использовать Зачем нужно масло для волос и как его использовать

Как масло влияет на волосы?

РБК
10 знаменитых средневековых путешественников 10 знаменитых средневековых путешественников

История каждого средневекового путешественника — это приключенческий роман

Популярная механика
Открыть в приложении