Можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии

N+1Наука

Генная терапия поставила на ноги мышей с миодистрофией

Полина Лосева

Kim et al. / Journal of Clinical Medicine, 2021

Американские ученые проверили, можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии. Оказалось, что одной инъекции генотерапевтического препарата достаточно, чтобы животные начали дольше ходить и больше времени проводить, стоя вертикально. Кроме того, мыши перестали умирать — хотя лечить их начали в тот момент, когда половина животных уже погибла от болезни. Работа опубликована в журнале Science Advances.

Мышечная дистрофия, или миодистрофия — это собирательное название для группы генетических болезней, в ходе которых мышечные клетки постепенно отмирают. Самая известная и распространенная из них — миодистрофия Дюшенна — вызвана мутацией в гене дистрофина. Этот белок связывает сократительные волокна внутри мышечной клетки с внеклеточным матриксом и сигнальными белками и передает усилие сокращения на окружающую ткань. Без него связующий комплекс не образуется, клетки работают вхолостую и получают искаженные сигналы — и в результате гибнут.

Так выглядит белковый комплекс, который связывает сократительные волокна (актин, слева внизу) с внеклеточным матриксом (сверху). В комплекс входят в том числе дистрофин (красный) и два дистрогликана (светло-голубые). Nowak et al. / EMBO Reports, 2004

Скорость, с которой мышечные волокна перестают работать, в разных дистрофиях бывает разной. Иногда это происходит довольно медленно, и болезнь вызывает лишь легкий дискомфорт. Но миодистрофия Дюшенна, как и некоторые другие дистрофии, развивается быстро и приводит к прогрессирующему параличу. В результате больные часто не доживают до совершеннолетия или зрелости.

Лечения от миодистрофии пока не существует. Ученые пытаются разработать препараты на основе генной терапии и системы CRISPR/CAS — и уже опробовали их на мышах, свиньях и собаках. Такие препараты действительно восстанавливают производство нужного белка в мышцах. Но непонятно, насколько их можно применить к людям. Дело в том, что у людей миодистрофию обычно диагностируют довольно поздно — к этому времени многие мышечные волокна уже повреждены, и непонятно, возможно ли вернуть им работоспособность.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

«Происхождение вкусов: Как любовь к еде сделала нас людьми» «Происхождение вкусов: Как любовь к еде сделала нас людьми»

Как мозг запоминает и классифицирует запахи

N+1
Цена бодрости: вред и польза энергетических напитков Цена бодрости: вред и польза энергетических напитков

Так ли вредны энергетические напитки, как о них говорят?

VOICE
Что едят в космосе Что едят в космосе

Рассказываем про пищу для космонавтов и по каким принципам она подбирается

Maxim
«Жена зависима от компьютерных игр и забывает о ребенке» «Жена зависима от компьютерных игр и забывает о ребенке»

Что делать, если у близкого человека игровая зависимость?

Psychologies
Как утолить эмоциональный голод, если у вас нет партнера: 5 сфер, на которые стоит обратить внимание женщине Как утолить эмоциональный голод, если у вас нет партнера: 5 сфер, на которые стоит обратить внимание женщине

Одиночество — это не пустота, а пространство для наполнения своей жизни смыслами

Psychologies
Наталья Аринбасарова. Чистый лист Наталья Аринбасарова. Чистый лист

Наталья Аринбасарова рассказывает о своем первом муже Андрее Кончаловском

Караван историй
Один дом, две собаки, трое детей, четыре года брака: союз Тарасовых в цифрах Один дом, две собаки, трое детей, четыре года брака: союз Тарасовых в цифрах

Анастасия и Дмитрий Тарасовы уже четыре года в браке. Как развивался этот союз?

VOICE
Лучшие фильмы с музыкой Вангелиса Лучшие фильмы с музыкой Вангелиса

Вангелис, самый знаменитый в современном мире греческий композитор и музыкант

Maxim
Как развить в себе тигриность: 3 идеи Как развить в себе тигриность: 3 идеи

Как часто не хватает нам тигриных качеств! Но может их можно в себе развить?

Psychologies
Что нужно знать об антидепрессантах. Часть 2 Что нужно знать об антидепрессантах. Часть 2

Какими бывают побочные эффекты от антидепрессантов

СНОБ
«Меня ненавидит мой брат, что делать?»: практические советы психолога «Меня ненавидит мой брат, что делать?»: практические советы психолога

Что может стать причиной разногласий сиблингов?

Psychologies
Стиль стервы! Как одеваются девушки с характером: 6 признаков дерзкого образа Стиль стервы! Как одеваются девушки с характером: 6 признаков дерзкого образа

Если ты хочешь добавить перчинки в свой повседневный образ, держи советы!

VOICE
На двух колесах: сколько стоит аренда самоката в Москве На двух колесах: сколько стоит аренда самоката в Москве

Какой из множества сервисов поминутной аренды самокатов предпочесть

CHIP
Расстаться с ненужными вещами: 10 идей японца Фумио Сасаки Расстаться с ненужными вещами: 10 идей японца Фумио Сасаки

Эти рекомендации помогут тем, кто завален вещами и не может их выкинуть

Psychologies
Действующий персонаж: как зарабатывать на героях метавселенной Действующий персонаж: как зарабатывать на героях метавселенной

Основатель Superplastic Пол Будниц создает персонажей в метавселенной

Forbes
Модельные эксперименты подтвердили образование гидротриоксидов в атмосфере Модельные эксперименты подтвердили образование гидротриоксидов в атмосфере

Химики экспериментально подтвердили возможность образования гидротриоксидов

N+1
Томас Манн Томас Манн

Томас Манн глазами Дмитрия Быкова

Дилетант
«Проиграть, но не потерять уважения к самому себе»: психология поражения «Проиграть, но не потерять уважения к самому себе»: психология поражения

Правильная «работа над ошибками» дает куда больше, чем победы без поражений

Psychologies
«Где они все?» Ученые объяснили, почему инопланетяне до сих пор не прилетели на Землю «Где они все?» Ученые объяснили, почему инопланетяне до сих пор не прилетели на Землю

Астробиологи попытались разрешить парадокс Ферми

Вокруг света
Настоящие гиганты: 5 самых больших динозавров, когда-либо существовавших на Земле Настоящие гиганты: 5 самых больших динозавров, когда-либо существовавших на Земле

Некоторые динозавры могли бы заглядывать в окна 9-этажного дома.

ТехИнсайдер
Люди переоценили количество негатива в прошлых романтических отношениях Люди переоценили количество негатива в прошлых романтических отношениях

Люди часто оценивают себя в прошлом хуже, чем в настоящем, даже если это не так

N+1
География чтения: 5 книг о Северной Африке География чтения: 5 книг о Северной Африке

Книги о загадочном континенте, который манит авантюристов и путешественников

Вокруг света
Суп невесты Суп невесты

Суп в турецкой кухне на почетном месте. Особенно если это эзогелин чорбасы

Вокруг света
Что случилось с детьми-актерами из советского фильма «Приключения Буратино» Что случилось с детьми-актерами из советского фильма «Приключения Буратино»

Что стало с актерами-детьми из любимого многими «Приключения Буратино»

Maxim
Почему мы «забываем» о сексе и как вернуть его в свою жизнь Почему мы «забываем» о сексе и как вернуть его в свою жизнь

Иногда супруги и забывают, как это — быть вместе

Psychologies
Идеальный овал: 5 лучших способов убрать щеки Идеальный овал: 5 лучших способов убрать щеки

Не хочешь быть «луноликой»?

VOICE
Почему пилотам истребителя V поколения становится плохо? Почему пилотам истребителя V поколения становится плохо?

F-35 — многострадальный истребитель, вокруг которого одни скандалы

ТехИнсайдер
Почему Виктор Франкл так популярен в России в 2022 году: объясняет психотерапевт Почему Виктор Франкл так популярен в России в 2022 году: объясняет психотерапевт

Чем книга «Сказать жизни „Да!“ Психолог в концлагере» может помочь сегодня?

Psychologies
Гаплонедостаточность уличили в развитии тяжелой формы стафилококковой инфекции Гаплонедостаточность уличили в развитии тяжелой формы стафилококковой инфекции

Недостаток деубиквитиназы привел к тяжелому течению стафилококковой инфекции

N+1
«Мне мучительно стыдно, что я вернулся живым»: история солдата, для которого война растянулась на 30 лет «Мне мучительно стыдно, что я вернулся живым»: история солдата, для которого война растянулась на 30 лет

Сёити Ёкои — один из последних, кто вернулся к мирной жизни после Второй мировой

Вокруг света
Открыть в приложении