Можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии

N+1Наука

Генная терапия поставила на ноги мышей с миодистрофией

Полина Лосева

Kim et al. / Journal of Clinical Medicine, 2021

Американские ученые проверили, можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии. Оказалось, что одной инъекции генотерапевтического препарата достаточно, чтобы животные начали дольше ходить и больше времени проводить, стоя вертикально. Кроме того, мыши перестали умирать — хотя лечить их начали в тот момент, когда половина животных уже погибла от болезни. Работа опубликована в журнале Science Advances.

Мышечная дистрофия, или миодистрофия — это собирательное название для группы генетических болезней, в ходе которых мышечные клетки постепенно отмирают. Самая известная и распространенная из них — миодистрофия Дюшенна — вызвана мутацией в гене дистрофина. Этот белок связывает сократительные волокна внутри мышечной клетки с внеклеточным матриксом и сигнальными белками и передает усилие сокращения на окружающую ткань. Без него связующий комплекс не образуется, клетки работают вхолостую и получают искаженные сигналы — и в результате гибнут.

Так выглядит белковый комплекс, который связывает сократительные волокна (актин, слева внизу) с внеклеточным матриксом (сверху). В комплекс входят в том числе дистрофин (красный) и два дистрогликана (светло-голубые). Nowak et al. / EMBO Reports, 2004

Скорость, с которой мышечные волокна перестают работать, в разных дистрофиях бывает разной. Иногда это происходит довольно медленно, и болезнь вызывает лишь легкий дискомфорт. Но миодистрофия Дюшенна, как и некоторые другие дистрофии, развивается быстро и приводит к прогрессирующему параличу. В результате больные часто не доживают до совершеннолетия или зрелости.

Лечения от миодистрофии пока не существует. Ученые пытаются разработать препараты на основе генной терапии и системы CRISPR/CAS — и уже опробовали их на мышах, свиньях и собаках. Такие препараты действительно восстанавливают производство нужного белка в мышцах. Но непонятно, насколько их можно применить к людям. Дело в том, что у людей миодистрофию обычно диагностируют довольно поздно — к этому времени многие мышечные волокна уже повреждены, и непонятно, возможно ли вернуть им работоспособность.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

«Турецкие войны России: Царская армия и балканские народы в XIX столетии» «Турецкие войны России: Царская армия и балканские народы в XIX столетии»

Каким было отношение населения Румелии к российской армии

N+1
Парфюм в бокале: зачем бары сотрудничают с косметическими брендами Парфюм в бокале: зачем бары сотрудничают с косметическими брендами

Синтез парфюмерии и косметики в напитках — тренд в барных столица мира

Forbes
Собаки могут предупредить о распространении опасной «лихорадки долины» Собаки могут предупредить о распространении опасной «лихорадки долины»

Ученые показали, что собаки также как и человек страдают от лихорадки долины

ТехИнсайдер
Маркировка шин: как правильно расшифровать все знаки Маркировка шин: как правильно расшифровать все знаки

Полная инструкция по чтению загадочных знаков на покрышке

РБК
Тест-полоска: как Минздрав помогает регионам лечить пациентов с диабетом Тест-полоска: как Минздрав помогает регионам лечить пациентов с диабетом

Как реализуется федеральная программа «Борьба с сахарным диабетом»

Forbes
Мама и папа в стиле дзен: как сохранять спокойствие в семье Мама и папа в стиле дзен: как сохранять спокойствие в семье

Как сделать повседневную жизнь более безмятежной

Psychologies
Там дыра. Что астрономы увидели в центре Млечного Пути Там дыра. Что астрономы увидели в центре Млечного Пути

Почему на построение изображений из космоса уходит так много времени?

N+1
Как полковник австро-венгерской армии шпионил в пользу Российской империи Как полковник австро-венгерской армии шпионил в пользу Российской империи

О шпионаже австро-венгерского полковника в пользу Российской империи

СНОБ
Цена бодрости: вред и польза энергетических напитков Цена бодрости: вред и польза энергетических напитков

Так ли вредны энергетические напитки, как о них говорят?

VOICE
Голод и ожирение: две стороны одной трагедии XXI века Голод и ожирение: две стороны одной трагедии XXI века

В чем же состоит современная проблема питания?

ТехИнсайдер
Названа категория людей, которые никогда не совершают ДТП в пьяном виде Названа категория людей, которые никогда не совершают ДТП в пьяном виде

Аналитики МВД составили социальный портрет типичного нарушителя

Вокруг света
Топ-3 фильмов про космос с самыми реалистичными законами физики Топ-3 фильмов про космос с самыми реалистичными законами физики

Любите фильмы про космос? А знаете про их "ляпы", противоречащие законам физики?

ТехИнсайдер
Найдена очень странная звезда с рекордным количеством химических элементов в составе Найдена очень странная звезда с рекордным количеством химических элементов в составе

Ученые провели анализ тусклой звезды HD 222925 и выделили 65 отдельных элементов

ТехИнсайдер
Гончары из Скопина Гончары из Скопина

Как зарождался и развивался знаменитый старинный промысел на рязанской земле

Отдых в России
Как сделать скриншот на телефоне: руководство для разных моделей Как сделать скриншот на телефоне: руководство для разных моделей

Как сделать скриншот на смартфоне сочетанием клавиш

CHIP
5 вещей, которые нужно знать о летней подработке подростков 5 вещей, которые нужно знать о летней подработке подростков

Кем могут подработать летом и потом в течение учебного года подростки?

Psychologies
Телефон с двумя SIM-картами садится в 2 раза быстрее: миф или правда? Телефон с двумя SIM-картами садится в 2 раза быстрее: миф или правда?

Гаджет с двумя сим-картами потребляет больше энергии или нет?

CHIP
Оборотная сторона стресса Оборотная сторона стресса

Наша жизнь – сплошной стресс и от него все беды. Но так ли это?

Лиза
Вместо смеси: как две американки изобретают синтетическое грудное молоко Вместо смеси: как две американки изобретают синтетическое грудное молоко

Две предпринимательницы независимо начали разработки синтетического молока

Forbes
Что читать в выходные: 10 легких романов Что читать в выходные: 10 легких романов

Захватывающие книги о любви, путешествиях и попытках начать жизнь с нуля

СНОБ
Двойные стандарты: 5 явных отличий американского макияжа от японского Двойные стандарты: 5 явных отличий американского макияжа от японского

Главные отличия макияжа Японии и Америки: наглядно

VOICE
Как Джонни Депп стал первым мужчиной Вайноны Райдер и разрушил ее жизнь Как Джонни Депп стал первым мужчиной Вайноны Райдер и разрушил ее жизнь

Джонни Депп и Вайнона Райдер — они были самой красивой голливудской парой 90-х

VOICE
«После расставания с парнем не могу нормально спать» «После расставания с парнем не могу нормально спать»

Как расставание с партнером может нарушить наш сон и что с этим делать?

Psychologies
5 увлекательных книг об истории России 5 увлекательных книг об истории России

Подборка книг, авторы которых расскажут о возникновении и становлении России

Популярная механика
Тайные знаки: как угадать чей угодно знак зодиака — даже если он это скрывает Тайные знаки: как угадать чей угодно знак зодиака — даже если он это скрывает

Как в одно мгновение понять, какой знак зодиака перед тобой?

VOICE
«Мой муж внезапно умер, и я осталась одна с двумя сыновьями. Не знаю, как жить дальше» «Мой муж внезапно умер, и я осталась одна с двумя сыновьями. Не знаю, как жить дальше»

Как справиться с горем утраты и найти в себе силы жить дальше?

Psychologies
Как «Евгения Онегина» читали современники Пушкина. Отрывок из книги проекта «Полка» Как «Евгения Онегина» читали современники Пушкина. Отрывок из книги проекта «Полка»

Отрывок из книги «Полка: О главных книгах русской литературы»

СНОБ
Артур Гэнсон и его удивительные машины: Леонардо XX века Артур Гэнсон и его удивительные машины: Леонардо XX века

С великим Леонардо да Винчи Артура Гэнсона сравнивают с завидной регулярностью

Популярная механика
Страдающее искусство: 7 громких случаев арт-вандализма Страдающее искусство: 7 громких случаев арт-вандализма

Громкие случаи нападения на искусство

Правила жизни
7 колоссальных проектов, которые так и не были возведены 7 колоссальных проектов, которые так и не были возведены

Небоскребы, отели, башни и другие огромные постройки, которые не увидел свет

ТехИнсайдер
Открыть в приложении