Можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии

N+1Наука

Генная терапия поставила на ноги мышей с миодистрофией

Полина Лосева

Kim et al. / Journal of Clinical Medicine, 2021

Американские ученые проверили, можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии. Оказалось, что одной инъекции генотерапевтического препарата достаточно, чтобы животные начали дольше ходить и больше времени проводить, стоя вертикально. Кроме того, мыши перестали умирать — хотя лечить их начали в тот момент, когда половина животных уже погибла от болезни. Работа опубликована в журнале Science Advances.

Мышечная дистрофия, или миодистрофия — это собирательное название для группы генетических болезней, в ходе которых мышечные клетки постепенно отмирают. Самая известная и распространенная из них — миодистрофия Дюшенна — вызвана мутацией в гене дистрофина. Этот белок связывает сократительные волокна внутри мышечной клетки с внеклеточным матриксом и сигнальными белками и передает усилие сокращения на окружающую ткань. Без него связующий комплекс не образуется, клетки работают вхолостую и получают искаженные сигналы — и в результате гибнут.

Так выглядит белковый комплекс, который связывает сократительные волокна (актин, слева внизу) с внеклеточным матриксом (сверху). В комплекс входят в том числе дистрофин (красный) и два дистрогликана (светло-голубые). Nowak et al. / EMBO Reports, 2004

Скорость, с которой мышечные волокна перестают работать, в разных дистрофиях бывает разной. Иногда это происходит довольно медленно, и болезнь вызывает лишь легкий дискомфорт. Но миодистрофия Дюшенна, как и некоторые другие дистрофии, развивается быстро и приводит к прогрессирующему параличу. В результате больные часто не доживают до совершеннолетия или зрелости.

Лечения от миодистрофии пока не существует. Ученые пытаются разработать препараты на основе генной терапии и системы CRISPR/CAS — и уже опробовали их на мышах, свиньях и собаках. Такие препараты действительно восстанавливают производство нужного белка в мышцах. Но непонятно, насколько их можно применить к людям. Дело в том, что у людей миодистрофию обычно диагностируют довольно поздно — к этому времени многие мышечные волокна уже повреждены, и непонятно, возможно ли вернуть им работоспособность.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Трансмонный кубит достиг миллисекундной когерентности Трансмонный кубит достиг миллисекундной когерентности

Физики изготовили трансмонные кубиты из напыленной пленки ниобия

N+1
Что бесит и радует в новых странах: Латвия, Нидерланды, Германия, Кипр, Канада Что бесит и радует в новых странах: Латвия, Нидерланды, Германия, Кипр, Канада

Релоканты рассказывают, что им нравится в новых странах, а что — нет

VC.RU
Здоровые привычки для сердца имеют огромный эффект для всего тела Здоровые привычки для сердца имеют огромный эффект для всего тела

Как хорошее здоровье сердца поддерживает работу практически всех систем органов

ТехИнсайдер
Модный приговор: к чему может привести резкая смена образа? Модный приговор: к чему может привести резкая смена образа?

В чем опасность несоответствия имиджа и самого человека?

Psychologies
Используй ложку и телефон: 20 способов доставить себе удовольствие Используй ложку и телефон: 20 способов доставить себе удовольствие

Двадцать разных способов мастурбации на любой вкус и цвет

Cosmopolitan
Гарантия — тысяча лет: уровень стоматологии у древних майя восхитил археологов Гарантия — тысяча лет: уровень стоматологии у древних майя восхитил археологов

Во время раскопок в Латинской Америке нашли запломбированные зубы майя

Вокруг света
Клуб по интересам Клуб по интересам

Какие виды спорта сейчас в фаворе у российской бизнес-элиты?

Forbes Life
Польза и вред легкого голодания: может ли регулярное недоедание продлевать жизнь? Польза и вред легкого голодания: может ли регулярное недоедание продлевать жизнь?

Недоедание: уменьшения числа потребляемых калорий недостаточно

ТехИнсайдер
Uber для дальнобойщиков: история стартапа Fura Uber для дальнобойщиков: история стартапа Fura

История приложения, облегчающего жизнь дальнобойщикам

Inc.
Примитивный птерозавр оказался двумя видами птерозавроморфов Примитивный птерозавр оказался двумя видами птерозавроморфов

Птерозавроморфы обитали на территории Бразилии 225 миллионов лет назад

N+1
Кровососущие твари: что делать, если вас укусил клещ Кровососущие твари: что делать, если вас укусил клещ

Какие бывают последствия от укуса клеща и как этого избежать?

Популярная механика
«Нервные клетки не восстанавливаются»: 12 разрушительных мифов о старении мозга «Нервные клетки не восстанавливаются»: 12 разрушительных мифов о старении мозга

Развенчиваем распространенные мифы о старении мозга

Вокруг света
Секс и вырождение Секс и вырождение

Способно ли размножение замедлить накопление зловредных мутаций?

СНОБ
Не вокзал и не магазины: что запрещено фотографировать в России на самом деле Не вокзал и не магазины: что запрещено фотографировать в России на самом деле

Что действительно нельзя фотографировать на территории Российской Федерации

VOICE
Лучше научно-фантастические циклы с эпическим размахом, которых хватит надолго Лучше научно-фантастические циклы с эпическим размахом, которых хватит надолго

Лучшие фантастические циклы книг

ТехИнсайдер
Крысиные предшественники сперматозоидов остались работоспособны после 23 лет заморозки Крысиные предшественники сперматозоидов остались работоспособны после 23 лет заморозки

Что происходит со сперматозоидами крысы за время долгого хранения в жидком азоте

N+1
9 абсурдных и нелепых мифов о беременности, в которые многие продолжают верить 9 абсурдных и нелепых мифов о беременности, в которые многие продолжают верить

Беременность. Как отличить суеверия от фактов

ТехИнсайдер
Романская империя: что Роман Абрамович значит для футбола Романская империя: что Роман Абрамович значит для футбола

За что болельщики полюбили Абрамовича и что вообще миллиардер значит для футбола

Правила жизни
Ученые долго спорили, но все же пришли к выводу, что у человека должен быть еще один орган Ученые долго спорили, но все же пришли к выводу, что у человека должен быть еще один орган

Учебники анатомии придется переписывать из-за брыжейки

ТехИнсайдер
Таинственное Сейдозеро и сплав по Медведице: мистические маршруты от инструктора Таинственное Сейдозеро и сплав по Медведице: мистические маршруты от инструктора

Мистический флер по сей день будоражит умы людей, которые посещают эти места

Вокруг света
Царь Петр: труды и дни Царь Петр: труды и дни

Как дата рождения Петра I вновь стала праздником в России

Караван историй
Как развивать эмоциональный интеллект и быть жизнестойким Как развивать эмоциональный интеллект и быть жизнестойким

Что такое эмоциональный интеллект и как его развить

СНОБ
Украшение номер один: как парики спасли египтян, обогатили русских и погубили королеву Франции Украшение номер один: как парики спасли египтян, обогатили русских и погубили королеву Франции

Парики веками были неотъемлемой деталью туалета и оставили след в истории

Вокруг света
Хонингование: что это, процесс и оборудование Хонингование: что это, процесс и оборудование

Хонингование — залог активного долголетия современных ДВС

РБК
10 мощных российских тракторов: отечественная техника, за которую не стыдно 10 мощных российских тракторов: отечественная техника, за которую не стыдно

В России делаются свои трактора, причём на мировом уровне

ТехИнсайдер
Разложи по полочкам Разложи по полочкам

Сколько денег тебе сэкономит порядок в холодильнике

Лиза
300-сильные масл-траки из ЗИЛов: безумный тюнинг времен СССР 300-сильные масл-траки из ЗИЛов: безумный тюнинг времен СССР

Зачем в СССР прокачивали грузовые ЗИЛы?

ТехИнсайдер
Получится ли у России производить литий Получится ли у России производить литий

Литий — компонент разнообразных аккумуляторов, которые используются везде

Forbes
Психолог, психотерапевт, психиатр, психоаналитик: в чем разница? Психолог, психотерапевт, психиатр, психоаналитик: в чем разница?

Попробуем разобраться, чем отличается психолог от психотерапевта и психиатра

Psychologies
Услышать сердце Сибири Услышать сердце Сибири

Красноярский край славится богатой природой и аутентичной кухней

Отдых в России
Открыть в приложении