Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени

N+1Наука

Редактирование с помощью CRISPR/Cas впервые испытали внутривенно

Полина Лосева

Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени с помощью CRISPR/Cas. Все они страдают транстиретиновым амилоидоизом — болезнью, при которой белок транстиретин накапливается в жизненно важных органах. Всего через месяц после начала терапии концентрации транстиретина у них в крови снизились на 50-90 процентов, а серьезных побочных эффектов не возникло. Так исследователи продемонстрировали, что CRISPR-терапию можно вводить внутривенно — и она находит свою мишень. Отчет об испытании опубликован в журнале The New England Journal of Medicine.

Несмотря на то, что система генетического редактирования CRISPR/Cas пользуется большой популярностью у молекулярных биологов, в медицине ее пока применяют с осторожностью. В основном CRISPR-редактирование применяют, чтобы поправить что-нибудь в клетках крови, выделенных из организма пациента — например, сделать их устойчивыми к ВИЧ или заставить их производить «правильный» вариант гемоглобина — а затем вернуть обратно в кровоток.

Запускать «молекулярные ножницы» внутрь организма теоретически гораздо более рискованно — при этом важно проконтролировать, что CRISPR/Cas внесла нужные правки в ДНК и не внесла ненужных. Поэтому до сих пор генетическое редактирование in vivo использовали только в относительно изолированном от кровотока органе — внутри глаза. Пациенту сделали инъекцию под сетчатку, но при этом предполагалось, что CRISPR/Cas не выйдет за пределы органа.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Гуннов вновь назвали носителями енисейских языков Гуннов вновь назвали носителями енисейских языков

Хунну и гунны, возможно, говорили на одном из енисейских языков

N+1
Сверхзвуковые флейты Гефеста Сверхзвуковые флейты Гефеста

Чем вулканы похожи на реактивные двигатели

Наука
Длительное ожирение вызвало экспрессию биомаркеров старения в молодом возрасте Длительное ожирение вызвало экспрессию биомаркеров старения в молодом возрасте

Как ожирение снижает ожидаемую продолжительность жизни

N+1
Советские Мэрилин: трагичные судьбы актрис, которые могли затмить Монро Советские Мэрилин: трагичные судьбы актрис, которые могли затмить Монро

Некоторых советских актрис любил не только весь Союз — их знали даже за рубежом

Cosmopolitan
Пластичность мозга Пластичность мозга

Потрясающие факты о том, как мысли способны менять структуру и функции мозга

kiozk originals
10 современных технологий, делающих жизнь безопаснее 10 современных технологий, делающих жизнь безопаснее

Десять технологических решений для тех, кто заботится о своей безопасности

Популярная механика
Очень холодное блюдо: 10 фильмов о жестокой мести Очень холодное блюдо: 10 фильмов о жестокой мести

Десять разных фильмов о мести – от комедий до кровавых триллеров

Cosmopolitan
«Дарвин в городе: как эволюция продолжается в городских джунглях» «Дарвин в городе: как эволюция продолжается в городских джунглях»

Как эволюционные силы формируют новые городские экосистемы

N+1
Как поддержать здоровье летом: советы даосских врачей Как поддержать здоровье летом: советы даосских врачей

Как провести лето с пользой для себя?

Psychologies
Как стать классным профеминистом: полный гайд, чтобы не сесть в лужу Как стать классным профеминистом: полный гайд, чтобы не сесть в лужу

Семь шагов по лесенке прогресса и феминизма

Playboy
Психика дороже: почему теннисистка Наоми Осака снялась с турнира и повлияет ли это на ее контракты Психика дороже: почему теннисистка Наоми Осака снялась с турнира и повлияет ли это на ее контракты

Почему спонсоры прощают теннисистке Наоми Осаке все её решения?

Forbes
5 способов избавиться от зависти 5 способов избавиться от зависти

Что поможет меньше концентрироваться на успехах других людей?

Psychologies
Серийного убийцу «Фантома из Хайльбронна» не могли поймать 16 лет. Просто его никогда не существовало Серийного убийцу «Фантома из Хайльбронна» не могли поймать 16 лет. Просто его никогда не существовало

Следователи 16 лет искали преступника, которого не существовало в реальности

Популярная механика
Как перенести данные с Андроида на Айфон: пошаговая инструкция Как перенести данные с Андроида на Айфон: пошаговая инструкция

Как перенести данные с Андроида на Айфон, используя одно приложение

CHIP
Мобильный офис Мобильный офис

Как выпускница физфака построила мебельную компанию в России

Forbes
Болото как русская святыня Болото как русская святыня

Григорий Ревзин о том, как Александр Бродский создал идеальный русский парк

Weekend
Ольга Виниченко. Приходите завтра Ольга Виниченко. Приходите завтра

Ольга Виниченко приехала с двумя чемоданами в Москву и покорила ее

Коллекция. Караван историй
7 странных законов со всего мира 7 странных законов со всего мира

Странные, но полезные законы в разных государствах мира

Maxim
Том Круз, Хлоя  Морец и Харрисон Форд: актеры, которые работают без каскадеров Том Круз, Хлоя  Морец и Харрисон Форд: актеры, которые работают без каскадеров

Эти актеры не только отлично играют, но и выполняют трюки без каскадеров

Cosmopolitan
Это провокация Это провокация

Гарри Нуриев рассказал, кто и что интересует его в современном искусстве

AD
Наращивание волос вредно для здоровья? Наращивание волос вредно для здоровья?

Выбираем самые щадящие способы наращивания волос

Cosmopolitan
Убийца из золотого штата: история преступника, которого раскрыл геном Убийца из золотого штата: история преступника, которого раскрыл геном

Никто не мог представить, что милый старичок способен совершить эти преступления

Популярная механика
Обидная повесть Обидная повесть

За что «Тараса Бульбу» не любили в Польше

Дилетант
Уральские археологи обнаружили первый случай древней охоты на малого пещерного медведя Уральские археологи обнаружили первый случай древней охоты на малого пещерного медведя

Пробитый человеком череп медведя нашли на палеолитическом памятнике Иманай

N+1
Мэрилин Монро — «актриса, прошедшая через ад». Отрывок из сборника эссе Айн Рэнд Мэрилин Монро — «актриса, прошедшая через ад». Отрывок из сборника эссе Айн Рэнд

Айн Рэнд осмысляет события, определившие жизнь людей во второй половине XX века

СНОБ
Курс на Восток. С чего начать знакомство с восточной культурой Курс на Восток. С чего начать знакомство с восточной культурой

Всё, что нужно знать о современной восточной культуре

СНОБ
«Локдаун встряхнул»: почему растут цены на загородную недвижимость и что будет дальше «Локдаун встряхнул»: почему растут цены на загородную недвижимость и что будет дальше

Впервые с 2014 года застройщики начинают строить новые коттеджные поселки

Forbes
Хочу все знать: как развить у ребенка мотивацию к учебе Хочу все знать: как развить у ребенка мотивацию к учебе

Как сделать так, чтобы ребенку захотелось учиться

Forbes
Каннабис, премиум-шампанское и агенты для спортсменов: на чем заработал свои $1,4 млрд первый рэпер-миллиардер Jay-Z Каннабис, премиум-шампанское и агенты для спортсменов: на чем заработал свои $1,4 млрд первый рэпер-миллиардер Jay-Z

Jay-Z первый рэпер-миллиардером, заработавший состояние не только на музыке

VC.RU
Королевские истории: 5 самых интересных кинокартин о британских монархах Королевские истории: 5 самых интересных кинокартин о британских монархах

Киноистории предшественников Елизаветы II

Cosmopolitan
Открыть в приложении