Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени

N+1Наука

Редактирование с помощью CRISPR/Cas впервые испытали внутривенно

Полина Лосева

Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени с помощью CRISPR/Cas. Все они страдают транстиретиновым амилоидоизом — болезнью, при которой белок транстиретин накапливается в жизненно важных органах. Всего через месяц после начала терапии концентрации транстиретина у них в крови снизились на 50-90 процентов, а серьезных побочных эффектов не возникло. Так исследователи продемонстрировали, что CRISPR-терапию можно вводить внутривенно — и она находит свою мишень. Отчет об испытании опубликован в журнале The New England Journal of Medicine.

Несмотря на то, что система генетического редактирования CRISPR/Cas пользуется большой популярностью у молекулярных биологов, в медицине ее пока применяют с осторожностью. В основном CRISPR-редактирование применяют, чтобы поправить что-нибудь в клетках крови, выделенных из организма пациента — например, сделать их устойчивыми к ВИЧ или заставить их производить «правильный» вариант гемоглобина — а затем вернуть обратно в кровоток.

Запускать «молекулярные ножницы» внутрь организма теоретически гораздо более рискованно — при этом важно проконтролировать, что CRISPR/Cas внесла нужные правки в ДНК и не внесла ненужных. Поэтому до сих пор генетическое редактирование in vivo использовали только в относительно изолированном от кровотока органе — внутри глаза. Пациенту сделали инъекцию под сетчатку, но при этом предполагалось, что CRISPR/Cas не выйдет за пределы органа.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Интенсивное лечение артериальной гипертензии снизило риск деменции Интенсивное лечение артериальной гипертензии снизило риск деменции

Интенсивное выявление артериальной гипертензии значительно снижает риск деменции

N+1
Точно нужно: советы промышленных экспортеров Точно нужно: советы промышленных экспортеров

Что нужно промышленникам для успешного экспорта своей продукции?

Forbes
В космосе обнаружили разрушительное явление, которому нет равных по масштабу В космосе обнаружили разрушительное явление, которому нет равных по масштабу

В просторах Вселенной разворачиваются драмы поистине космического масштаба

Inc.
Недосып разрушает мозг: как отсутствие сна увеличивает риск развития Альцгеймера и что с этим делать Недосып разрушает мозг: как отсутствие сна увеличивает риск развития Альцгеймера и что с этим делать

Короткий сон — одна из причин болезни Альцгеймера

VC.RU
«Средневековье в латах» «Средневековье в латах»

Как умирали и какие раны наносили друг другу средневековые воины

N+1
Не ставь на паузу Не ставь на паузу

Гормональная перестройка женского организма – не повод прощаться с красотой!

Лиза
«Зеленый» фильтр из синтетической древесины очищает воду так же, как тропические растения «Зеленый» фильтр из синтетической древесины очищает воду так же, как тропические растения

Прибор очищает воду с помощью транспирации — так же, как это делают растения

Популярная механика
#семейныеценности: The Kukoyaka’s #семейныеценности: The Kukoyaka’s

Кто главный в самой жизнерадостной семье российского инстаграма и тиктока

Glamour
Как устроен бизнес хакеров-вымогателей Как устроен бизнес хакеров-вымогателей

Как организована киберпреступность и какие стратегии она использует?

Популярная механика
Марсианские каникулы: рассказываем о путешествиях на Марс Марсианские каникулы: рассказываем о путешествиях на Марс

Самое время освежить в памяти историю изучения Красной планеты

Популярная механика
Маленькие супергерои: 3 семейства насекомых со сверхспособностями Маленькие супергерои: 3 семейства насекомых со сверхспособностями

Насекомые пережили целый ряд катастроф на нашей планете

Вокруг света
12 чемпионов: Goldman Sachs назвал крупнейшие интернет-бизнесы с российскими основателями 12 чемпионов: Goldman Sachs назвал крупнейшие интернет-бизнесы с российскими основателями

Успешные цифровые компании с российскими корнями

Forbes
Пять подмосковных музеев – путешествие на выходные Пять подмосковных музеев – путешествие на выходные

Приехать в эти усадьбы – будто оказаться внутри стихотворения или картины

Seasons of life
5 способов эффективно подготовиться к экзамену 5 способов эффективно подготовиться к экзамену

Способы облегчить состояние во время подготовки к экзаменам

Psychologies
5 способов скрыть отросшие корни 5 способов скрыть отросшие корни

Однажды покрасить волосы — значит столкнуться с проблемой отросших корней

Cosmopolitan
«Sister to sister. Бизнес-истории от Ирины Хакамады, Ирины Эльдархановой, Дарьи Петра и других удивительных женщин». Отрывок из книги «Sister to sister. Бизнес-истории от Ирины Хакамады, Ирины Эльдархановой, Дарьи Петра и других удивительных женщин». Отрывок из книги

Отрывок из книги «Sister to sister» — о секретах успеха рассказывает Дарья Петра

СНОБ
Древнюю ДНК возбудителя чумы нашли на средневековых кладбищах Англии Древнюю ДНК возбудителя чумы нашли на средневековых кладбищах Англии

Археологи проанализировали захоронения времен чумной пандемии XIV века

N+1
Антуан Ватто. Скиталец с моста Нотр-Дам Антуан Ватто. Скиталец с моста Нотр-Дам

История жизни французского живописца Антуана Ватто

Караван историй
Как не потерять репутацию за один день Как не потерять репутацию за один день

Эксперт: как избежать репутационного скандала и что делать, если он произошел

GQ
Противостоим менопаузе и тренируем сердце: 11 побочных эффектов мастурбации Противостоим менопаузе и тренируем сердце: 11 побочных эффектов мастурбации

Мастурбация может принести много хорошего в твою жизнь

Cosmopolitan
В Русь ворвусь В Русь ворвусь

Гранд-вояж в красивый русский город — новый жанр светской жизни

Tatler
Уколы в веки, чтобы увеличить глаза: чем опасен безумный бьюти-тренд из Кореи Уколы в веки, чтобы увеличить глаза: чем опасен безумный бьюти-тренд из Кореи

В Корее существуют бьюти-тренды, которые пугают весь остальной мир

Cosmopolitan
9 признаков того, что партнеру можно доверять 9 признаков того, что партнеру можно доверять

Доверяете ли вы своему партнеру?

Psychologies
Такими должны быть байки: история чоппера в красках Такими должны быть байки: история чоппера в красках

От смертельно опасных гонок на деревянных трассах до голливудских экранизаций

GQ
9 популярных цветов, которые смертельно опасны для котов 9 популярных цветов, которые смертельно опасны для котов

Не только коты опасны для цветов, но и наоборот

Maxim
Как я не съела собаку: «Круэлла» — уникальный фильм для современного Disney. Но это, к сожалению, все еще Disney Как я не съела собаку: «Круэлла» — уникальный фильм для современного Disney. Но это, к сожалению, все еще Disney

«Круэлла» — неожиданный фильм о злодейке из фильмов про далматинцев

Esquire
«Журавлиная родина» скворцов: где и зачем в России построили многоэтажное общежитие для певчих птиц «Журавлиная родина» скворцов: где и зачем в России построили многоэтажное общежитие для певчих птиц

На что способны скворцы, живущие в специальном общежитии для певчих птиц

Вокруг света
Каршеринг или лизинг. В чем плюсы длительной аренды автомобиля вместо его покупки Каршеринг или лизинг. В чем плюсы длительной аренды автомобиля вместо его покупки

Почему взять машину на время выгоднее, чем покупать в собственность?

СНОБ
«Человек, который все делает сам, вряд ли может быть успешным»: карьерные советы главы BBDO Group в России «Человек, который все делает сам, вряд ли может быть успешным»: карьерные советы главы BBDO Group в России

Элла Стюарт: «Добиться успеха можно, только если любишь свою работу»

Forbes
Хочу все знать: как развить у ребенка мотивацию к учебе Хочу все знать: как развить у ребенка мотивацию к учебе

Как сделать так, чтобы ребенку захотелось учиться

Forbes
Открыть в приложении